前言：2026年4月10日-11日，中国医疗保健国际交流促进会血液学分会2026年学术年会暨“华佗工程”MDT研讨会于长沙召开。会议期间，首都医科大学宣武医院孙婉玲教授接受《血液时讯》邀请，结合丰富的临床实践经验与《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025 年版）》内容，深入分享了新版指南的更新要点与临床意义，为临床医生理解和应用新指南，进一步推动我国原发性免疫性血小板减少症（ITP）的规范化与个体化诊疗实践提供了重要参考。

Q1

新公布的《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025 年版）》，为我国成人 ITP 的规范化和个体化诊疗提供了重要参考。首先请您分享一下，目前我国ITP患者的临床特征和现状如何？

孙婉玲教授：在2025年发布的最新版指南中，包含多项重要更新，其中值得关注的进展是对中国ITP流行病学数据的更新。以往指南中关于该疾病在国内的发病率尚未明确，多援引欧美地区的数据。本次更新首次提供了基于中国人群的流行病学资料，明确指出我国原发性免疫性血小板减少症的发病率约为（3～7）/10万。这一数据不仅反映出疾病在不同地区和国家间的流行病学差异，也为临床医生提供了更准确、更具地域代表性的诊疗依据。

Q2

我们看到，本次指南在ITP的诊断评估与诊治流程方面进行了重要更新。能否为大家解读一下具体的核心变化？这些更新对临床实践有何具体指导价值？

孙婉玲教授：在成人ITP的治疗中，虽然一线治疗方案通常有效，但仍有部分患者存在一线治疗耐药或疗效难以维持的情况。为此，新版指南中引入了“1.5线治疗”概念，其核心在于，在治疗早期即识别出对一线激素治疗反应可能不佳的患者，并将传统上归属于后线治疗的药物提前使用。具体治疗方案为，激素治疗有效但减停过程中疗效减弱者，可在糖皮质激素基础上联合1种其他药物。该策略将有助于进一步推动治疗的个体化，从而为患者争取更佳的治疗结局。

Q3

对于临床医生最为关注的治疗领域，指南对原有治疗策略做了哪些细化与挑战？应如何根据患者特征进行选择？

孙婉玲教授：近年来，ITP的治疗领域随着新药的出现已取得显著进展。传统激素治疗的基础地位依然稳固，但对于难治、复发、激素耐药或激素依赖的患者，目前拥有了更为丰富的治疗选择，体现了血液领域新药研发的特色。例如，针对B淋巴细胞增殖途径的药物，如BTK抑制剂和SYK抑制剂，能够从源头上抑制抗血小板抗体的生成。

此外，检测技术的深入分析从机制上揭示了补体系统异常激活在ITP发病中的重要作用。对于存在补体异常激活的患者，传统的大剂量静脉注射丙种球蛋白或脾切除术疗效可能有限，因此需要探索其他新的治疗手段。

这些治疗进展为ITP的个体化治疗提供了重要的理论依据，也体现了基础研究向临床实践转化，从而指导患者诊断与治疗的价值。

专家简介

孙婉玲 教授

首都医科大学宣武医院

主任医师、教授、博士生导师；

血液科主任，内科教研室副主任、内科基地教学主任、首都医科大学血液学系副主任；

奥地利茵斯布鲁克医科大学、美国国立卫生院访问学者。

主持国家自然科学基金、北京市自然科学基金重点专项课题等。

主要社会任职：中国人体健康科技促进会中枢淋巴瘤多学科诊疗专业委员会副主任委员、北京中西医结合学会血液学专业委员会副主任委员、北京医师协会内科专科医师分会常务理事、北京医师协会血液内科专科医师分会常务理事、北京癌症防治学会红细胞疾病专业委员会常务委员、北京医学会血液分会委员会委员、中国女医师协会医疗信息专业委员会常务委员、中国免疫学会血液免疫分会第五届委员会委员、中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会委员、中国医疗保险研究会医保医疗技术专业委员会常务委员、中国医药教育协会淋巴疾病专业委员会常务委员、中华医学会血液学分会第十二届委员会实验诊断学组成员等。