前言：2026年4月10日-11日，中国医疗保健国际交流促进会血液学分会2026年学术年会暨“华佗工程”MDT研讨会于长沙召开。会议期间，山东大学齐鲁医院许书倩教授接受《血液时讯》邀请，结合丰富的临床实践经验与领域进展，深入分享了重型再生障碍性贫血一线治疗的最新进展、临床挑战及未来探索方向，为临床医生优化重型再生障碍性贫血的治疗策略提供了重要参考。

Q1

免疫抑制治疗是当前不适合移植的重型再障（SAA）患者的一线标准方案，但仍有部分患者治疗无效或复发。在临床实践中，传统一线治疗最主要的局限性是什么？这些局限性如何催生了哪些“增效”的探索思路？

许书倩教授：对于不适合造血干细胞移植的重型再生障碍性贫血（SAA）患者，目前一线治疗的经典方案仍以免疫抑制治疗为主。然而，传统治疗方案在临床应用中仍面临一定挑战，特别是药物可及性、疗效以及安全性方面。

具体而言，在可及性方面，标准治疗通常为环孢素联合抗人胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白（ATG／ALG）。其中，环孢素的口服胶囊剂型目前需完全自费，对患者构成了一定的经济负担；而可纳入医保报销范畴的口服液剂型，则在多数地区难以获得，导致实际可及性不足。此外，ATG／ALG作为需住院使用的药物，在一些医院尚未配备，进一步限制了患者的治疗选择。

在疗效方面，尽管免疫抑制治疗是标准一线选择，但其总体有效率仍有提升空间，部分患者面临治疗反应不佳或后期复发的问题，甚至需要接受二次治疗或探索其他治疗途径，整体治疗负担较重。

在安全性方面，无论是环孢素还是ATG／ALG，均存在相应的不良反应风险。环孢素长期使用可能带来肾功能损伤、肝毒性及牙龈增生等问题；而ATG／ALG则可能导致严重的骨髓抑制，进而引起造血功能低下，其恢复往往需要较长时间，均为临床治疗带来了一定挑战。

Q2

本次会议中，您分享了海曲泊帕一线治疗重型再生障碍性贫血的研究，请您分享一下这项研究的关键结论是什么？在解决上述临床局限性方面，有望带来哪些实质性的改善？

许书倩教授：基于现有临床研究证据，海曲泊帕联合免疫抑制治疗目前已获批适应症，成为成人重型再生障碍性贫血的一线治疗选择。这对患者而言是一个重要进展，因为适应症的获批意味着该方案未来有望纳入医保，从而减轻患者的经济负担。

更为关键的是，相关研究数据证实，在重型再生障碍性贫血患者的一线治疗中，相较于传统环孢素联合ATG的免疫抑制方案，加用海曲泊帕可显著提高疗效，其6个月完全缓解（CR）率可提升至28.1%，远高于安慰剂对照组（13.8%，P=0.0129），有望为患者带来更明确的治疗获益。

Q3

想请您展望一下，未来SAA治疗中还有哪些值得探索的应用方向？同时，为了进一步完善我国 SAA 的诊疗规范，还需要积累哪些方面的循证医学证据？

许书倩教授：目前，针对重型再生障碍性贫血的治疗探索仍在持续深化。尽管海曲泊帕联合免疫抑制治疗方案已获批用于一线治疗，但在临床实践中仍面临诸多具体挑战。例如，对于环孢素、ATG联合海曲泊帕的方案，应如何准确评估其疗效，如何把握恰当的治疗时机，如何判断完全缓解，以及如何在合适的时机进行药物减量、确定减量幅度与频率等，均是亟待明确的问题。此外，在整个治疗过程中，对方案的有效性与安全性进行系统监测与全面评价也同样关键。

专家简介

许书倩 教授

山东大学齐鲁医院

山东大学齐鲁医院血液科主任

山东大学齐鲁医院国际合作交流处副处长·

山东大学齐鲁医院细胞免疫治疗诊疗中心负责人

主任医师，教授，博士生导师，泰山学者青年专家，

山东大学齐鲁青年学者

哈佛大学医学院访问学者/博士后

中华医学会血液学分会红细胞疾病学组委员兼秘书·

中国病理生理学会实验血液学专业委员会秘书长·

中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会常委·

中西医结合专家工作委员会血液科全国专业组 副组长

山东省青年医务工作者协会血液学分会主任委员

山东省PNH协作组组长

山东省医学会血液病分会第十届委员会秘书

国家重点研发项目子课题、国家自然科学基金委面上课题负责人

Nature Genetics、 Blood、 Leukemia、 Autoimmunity Reviews、 Genes & Diseases等SCI杂志发表多篇论文。