2026年3月22日-25日，第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会于西班牙马德里正式召开。作为该领域最具影响力的学术会议，本届年会汇集了全球数千名专家学者，共同探讨移植与细胞治疗的最新进展。会议期间，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授团队张潇予医生分享了“奥雷巴替尼用于急变期（CML-BP）患者桥接移植真实世界研究”的口头报告，为优化临床策略提供了重要循证依据。《血液时讯》特邀张潇予医生接受采访，深入解读该研究的核心发现及其对临床实践与未来研究方向的启示。
Q1
急变期CML的治疗一直是临床难点，您的研究首次在真实世界中评估了第三代TKI奥雷巴替尼作为移植前桥接方案的效果。请问，是哪些具体的临床观察或治疗瓶颈促使您系统性地探索这一新药策略？
张潇予医生：慢性髓系白血病急变期患者的长期生存一直是临床治疗的难点。对于未接受移植桥接治疗的患者，其总体预后极差，长期生存率甚至不足20%。即便接受异基因造血干细胞移植，回顾EBMT等大型登记研究及既往报道，在一、二代酪氨酸激酶抑制剂时代，其长期生存率也仅在50%左右。因此，致力于改善这部分患者的长期预后乃至生存质量，是基于其未被满足的临床需求的必然方向。
奥雷巴替尼作为我国自主研发的第三代酪氨酸激酶抑制剂，自进入临床研究以来，在前期临床试验中已显示出对耐药慢性期及加速期慢性髓系白血病患者的显著疗效。然而，该药用于急变期患者移植前桥接治疗的疗效与安全性，目前尚缺乏充分的数据报道。
基于上述背景，本研究团队汇总了单中心真实世界数据进行分析。结果令人鼓舞：采用奥雷巴替尼联合化疗作为桥接方案，可使所有入组的急变期患者均获得血液学缓解，成功恢复至慢性期，从而获得桥接移植的机会。更值得关注的是，该方案诱导了更深层次的分子生物学反应：主要分子学反应（MMR）率可达53.8%，部分患者甚至达到了完全分子学反应（CMR，23.1%），这些深度缓解与患者移植后的长期预后密切相关。
Q2
您团队这项研究纳入了接受移植的BC-CML患者，并对比了奥雷巴替尼与一/二代TKI的桥接效果。请您结合研究数据，为大家详细解读一下研究意义。
张潇予医生：相比于一、二代酪氨酸激酶抑制剂，三代TKI奥雷巴替尼联合化疗方案显著改善了患者的治疗反应及其深度。本研究中，所有接受奥雷巴替尼联合化疗治疗的患者均获得了血液学缓解，其完全细胞遗传学反应率、完全血液学缓解率及主要分子学反应率均达到了较为满意的水平。这首先证实了该方案在诱导缓解方面具有明确优势，且其缓解深度仍有进一步提升的空间。
其次，该方案使得这部分患者能够顺利桥接至异基因造血干细胞移植，从而在一定程度上改善了移植预后。这种改善一方面体现在生存优势上，另一方面，其移植相关并发症也相对可控，我们认为这与治疗前期肿瘤负荷得到有效控制密切相关。
第三点在于安全性。使用TKI进行移植桥接治疗的安全性一直是移植科医生关注的问题。本研究显示，三代TKI联合化疗在使患者获得缓解的同时，能够支持患者安全地过渡至移植阶段，并且在移植后，许多患者得以继续进行TKI维持治疗。这一可管理的安全性特征是本研究中的一个积极发现，将切实有助于改善患者的长期生存。
Q3
您的研究体现了“移植前疾病状态决定移植后预后”以及“新型靶向药物突破疗效桎梏”两大趋势。纵观本次EBMT，在移植适应症拓展与预处理方案优化方面，有哪些新策略或研究令您印象深刻？您如何看待未来移植与其他疗法在治疗格局中的协同与序贯关系？
张潇予医生：基于对慢性髓系白血病疾病本质的深刻认识，并结合本次EBMT年会的学术交流，我们观察到近年来围绕该病移植治疗的研究不断深入。令人欣慰的是，在过去的二十余年间，慢性髓系白血病患者的移植后总体生存已获得了显著改善。在国内，随着第三代TKI等新型药物的应用，有效改善了患者移植前的疾病状态，为成功桥接移植奠定了良好基础。
然而，对于移植科医生而言，必须清醒认识到当前移植领域仍存在提升空间。这部分患者的治疗相关死亡率依然较高，其主要原因在于并发症的发生，尤其是急性移植物抗宿主病。因此，后续在国内推动低毒性预处理方案的优化，以及针对此类患者急性移植物抗宿主病预防策略的改进，是我们当前亟待探索与实践的方向。值得关注的是，在本次EBMT会议中，亦有大量相关研究对此进行了报道。自去年起，本中心也启动了一系列针对慢性髓系白血病移植的临床研究，期待未来能够与学界同道分享相关研究成果。
专家简介
姜尔烈 教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、干细胞移植中心主任
医学博士 主任医师 博士生（后）导师
中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会主任委员
中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长
天津市血液与再生医学学会理事长
中华血液学杂志、白血病 & 淋巴瘤等杂志编委
张潇予 医生
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
医学博士
毕业于北京协和医学院，现为中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）干细胞移植中心主治医师
主要研究方向：造血干细胞移植