异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗输血依赖型地中海贫血（TDT）的唯一治愈方法。然而，移植结局受供者类型、并发症及患者个体因素影响较大，仍存在优化空间。在2025年美国血液学会（ASH）年会上，广西医科大学第一附属医院赖永榕教授团队的研究入选口头报告，由施玲玲教授现场报告。该研究基于超过1000例TDT患者的大样本数据，系统评估了“广西方案”GX-07-TM用于allo-HSCT治疗TDT的疗效及预后因素，并构建了全球首个针对TDT患者的移植后生存预测模型。《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀施玲玲教授对该研究进行了深入解读。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：您团队此次在ASH大会上口头报告了采用“GX-07-TM”预处理方案治疗输血依赖型地中海贫血的大样本研究。能否先为我们介绍一下这一方案的核心特点，以及贵中心在开展超过1000例移植中总结出的关键经验？

施玲玲教授：非常荣幸能够在本次ASH大会上，汇报我们中心关于“GX07-TM预处理方案治疗重型地中海贫血的大样本临床研究”。该方案的核心在于强清髓和强免疫抑制。具体为：百消安（Bu）0.8～1 mg/kg，连续应用4天，然后进行氟达拉滨与环磷酰胺的免疫抑制治疗。该方案有助于降低植入失败发生率，从而有效改善地中海贫血患者的预后。

在我们中心累计开展的超过1000例地中海贫血造血干细胞移植中，GX07-TM预处理方案已成为移植治疗的基石。通过对移植结局和临床疗效的总结与思考，我们不断优化治疗策略。目前，由赖永榕教授和刘容容教授牵头的一项多中心、前瞻性临床研究正在进行中，旨在评估CD25单抗在防治移植后急性移植物抗宿主病（aGVHD）中的作用，该研究已取得初步积极结果（尚未发表）。这些工作体现了我们在地中海贫血移植领域的持续探索与完善。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：研究显示，无论是同胞供者还是替代供者，GX-07-TM方案均取得了非常优异的OS与TFS。您如何看待替代供者（MUD/HID）在TDT移植中的定位？在临床实践中，选择供者时您最看重哪些因素？

施玲玲教授：在地中海贫血的异基因造血干细胞移植中，过去我们主要采用同胞全相合供者。对于替代供者，包括无关供者（MUD）及单倍体供者（HID），由于移植物抗宿主病（GVHD）发生率较高，常影响移植结局。随着我们团队对预处理方案及GVHD预防策略的持续优化，特别是我们在无关供者及单倍体供者移植的GVHD预防中加入了CD25单抗，从而显著改善了GVHD的控制效果。

因此，自2020年以来，单倍体供者的移植疗效已达到与同胞全相合供者相当的水平。因此，我们认为，在经验丰富的中心，如果没有同胞全相合供者，可以考虑使用替代供者，如单倍体供者或无关供者。此外，在供者选择方面，年龄和性别具有重要影响，应优先选择年轻男性供者。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：您团队构建了全球首个TDT移植后TFS的预测模型，其中年龄、肺炎、aGVHD、脐血移植等是重要风险因素。您认为这一预测模型未来如何帮助一线临床医生进行风险分层和治疗决策？是否可能应用于精准随访与早期干预？

施玲玲教授：我们的预测模型纳入了部分移植相关结局指标，因此无法单纯基于患者基线特征进行预后分层。该模型的主要价值在于整合移植期间及移植后的动态临床信息，对患者预后进行综合评估，从而在肺炎、GVHD等并发症发生时实现早期识别与及时干预，有效降低病情恶化风险。总体而言，该预测模型更适用于移植期间及移植后的风险评估与临床干预。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：从2020年后患者的生存显著提升，这背后可能与团队在移植管理、并发症预防、支持治疗等方面的优化密切相关。您认为哪些临床改进最值得在更大范围推广？未来GX-07-TM方案的研究方向还有哪些延展？

施玲玲教授：如前所述，自2020年起，我们对替代供者移植的预处理方案及GVHD预防策略进行了优化。特别是在无关供者及单倍体供者移植的GVHD预防方案中新增CD25单抗作为联合用药。该系列综合优化措施显著改善了地中海贫血患者的移植结局。

既往研究显示，年龄>16岁的地中海贫血患者移植结局较差。因此，针对这一患者群体，我们在预处理过程中强化了输血支持与内皮保护，并对铁负荷较重的患者早期开展去铁治疗，从而改善预后。针对大龄患者的预处理优化策略及GVHD防控方案的改良具有重要临床价值，值得进一步深入研究。目前，相关多中心前瞻性研究正在开展。

此外，未来研究方向还包括移植后免疫重建等方面，我们将持续进行深入探索。

专家简介

赖永榕 教授

广西医科大学第一附属医院

医学博士、博士生导师

广西医科大学第一附属医院原血液科主任

中华医学会血液学分会全国常务委员

中国医师协会血液科医师分会全国常务委员

广西血液病学会主任委员

承担国家自然科学基金5项及教育部课题1项

获广西科技进步奖6项（一等奖2项；二等奖1项；三等奖3项）

发表科研论文100余篇