2025年12月6～9日，第67届美国血液学会（ASH）年会在美国奥兰多盛大举行。作为全球血液学领域规模最大、学术影响力最强、内容最全面的国际盛会之一，每年都会吸引来自世界各地的数万名专家学者，共同分享血液学领域的最新进展与突破性研究成果。在本次大会上，天津医科大学总医院付蓉教授团队展示了其在再生障碍性贫血（AA）、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）及骨髓增生异常综合征（MDS）等血液系统疾病研究中的重要成果，同时关注患者心理健康与康复，为全方位的临床管理提供了重要依据。
再生障碍性贫血（AA）
01
Publication Number: 1425
标题：Ruxolitinib may treat aplastic anaemia by reducing levels of macrophage pyroptosis
中文标题：芦可替尼可通过降低巨噬细胞焦亡水平治疗再生障碍性贫血
第一作者：Xintong Xu
核心结论
实验结果显示，芦可替尼可通过降低巨噬细胞焦亡水平，从而改善免疫微环境，发挥治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的作用。体外及小鼠模型实验均表明，其可显著抑制焦亡因子及炎症反应，并可能通过调控MHC II分子及JAK/STAT通路影响T细胞活化。尽管仍需更多临床数据和深入机制研究加以验证，但本研究为SAA的免疫调节治疗提供了新思路。
02
Publication Number: 3195
标题：Efficacy and safety of romiplostim N01 combined with cyclosporine in refractory aplastic anemia patients a multicenter phase II study
中文标题：罗普司亭N01联合环孢素治疗难治性再生障碍性贫血患者的疗效与安全性：多中心II期研究
第一作者：Ting Wang
核心结论
罗普司亭N01联合环孢素在对多重TPO-RA联合IST无反应的难治性AA患者中显示出良好的疗效和安全性。研究显示，在完成26周随访的患者中，总体缓解率达81.8%，完全缓解率从第13周的9.1%提升至第26周的18.2%，且未观察到因治疗导致停药的不良事件。这些初步结果支持进一步探索该联合方案作为难治性AA的治疗选择。
03
Publication Number: 4976
标题：Luspatercept combined with immunosuppressive therapy reduces inflammation in aplastic anemia by inhibiting monocyte pyroptosis
中文标题：罗特西普联合免疫抑制治疗通过抑制单核细胞焦亡减轻再生障碍性贫血炎症
第一作者：Zining Wang
核心结论
研究表明，罗特西普通过抑制单核细胞中NF-κB/NLRP3信号轴，实现SAA多靶点免疫调节。具体而言，该药可显著降低单核细胞中焦亡相关基因及促炎细胞因子表达，同时减弱CD8⁺T细胞的炎症因子分泌和细胞毒分子活性，从而重塑免疫微环境，减轻炎症与焦亡，打破致病恶性循环，最终促进造血功能恢复。
04
Publication Number: 4975
标题：The role and mechanism of exosomal aminopeptidase n (APN/CD13)-mediated CTL cell dysfunction in aplastic anemia
中文标题：外泌体氨基肽酶N（APN/CD13）介导的CTL细胞功能障碍在再生障碍性贫血中的作用及机制
第一作者：Li Yan
核心结论
APN/CD13在SAA患者中显著高表达，并可能通过促进CTL增殖和炎性细胞因子产生而推动疾病进展。CD13抑制剂可逆转其效应，具有潜在治疗价值。本研究为SAA提供了新的候选生物标志物，并为个体化治疗策略提供新的思路。
阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）
01
Publication Number: 1112
标题：The role of neutrophil extracellular traps in thrombosis of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
中文标题：中性粒细胞胞外陷阱在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）血栓形成中的作用
第一作者：Mengting Che
核心结论
PNH患者中性粒细胞胞外诱捕网（NETs）及血小板中性粒细胞聚集体（PNA）水平明显升高，这与中性粒细胞对PMA刺激的高敏反应有关。NETs负荷与血栓密切相关，提示补体触发的NETosis及血小板-中性粒细胞互作共同放大血栓形成。本研究加深了对PNH发病机制的理解，并提示NETs可作为血栓风险生物标志物及补体/NETs双重抑制的潜在治疗靶点。
02
Publication Number: 4664
标题：Role of NK cells in immune escape in patients with classical paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
中文标题：NK细胞在经典PNH患者免疫逃逸中的作用
第一作者：Chaomeng Wang
核心结论
研究揭示，活化的正常NK细胞参与PNH的免疫逃逸，其中CD59⁺NK细胞表现出更强的细胞毒性与细胞因子分泌能力，可能推动异常克隆的免疫逃逸；而CD59⁻ NK细胞则呈现功能受损，趋化因子表达下降，成熟NK比例减少。这些改变还与CD8⁺T细胞比例及疾病严重程度相关。整体研究为理解PNH中NK细胞功能障碍及其在免疫逃逸中的关键作用提供了新视角。
03
Publication Number: 1106
标题：Downregulation of TANK gene affects erythroid differentiation in PNH patients
中文标题：TANK基因表达下调影响PNH患者红系分化
第一作者：Liyan Li
核心结论
单细胞测序结果揭示PNH患者存在红系分化异常。此外，当PNH患者CD34⁺细胞体外诱导至CFU-E阶段时，TANK基因表达显著下调，提示其可能在PNH患者红细胞分化中发挥重要调控作用。
骨髓增生异常综合征（MDS）
01
Publication Number: 2059
标题：The USP22-NAP1L1 deubiquitination axis in the pathogenesis of myelodysplastic Syndromes
中文标题：USP22-NAP1L1 去泛素化轴在骨髓增生异常综合征发病中的作用
第一作者：Lijuan Li
核心结论
USP22通过去泛素化修饰稳定NAP1L1蛋白，维持其在MDS CD34⁺细胞中的高表达，促进细胞增殖、抑制凋亡并推动恶性克隆进展。研究显示，抑制USP22-NAP1L1轴可降低NAP1L1稳定性、削弱MDS细胞活力，为MDS提供一种具有明确机制基础的新型治疗策略。
其他
01
Publication Number: 6423
标题：Construction of mindfulness based cancer rehabilitation training program for malignant hematology patients based on the Liverpool mindfulness model
中文标题：基于利物浦正念模型的恶性血液病患者正念康复训练项目构建
汇报者：Jie Liu
核心结论
基于利物浦正念模型构建的血液系统恶性肿瘤患者正念康复训练项目，在系统分析国内外17项相关研究基础上，通过小组讨论、质性访谈及两轮Delphi专家咨询，形成科学、系统且可操作的干预方案。研究显示，该项目具有必要性、逻辑性、科学性及临床适用性，为该患者群体的心理护理实践提供了循证基础。
专家简介
付蓉 教授
天津医科大学总医院
医学博士、主任医师、二级教授、博士生导师
天津医科大学总医院 副院长、血液病中心 主任
天津市骨髓衰竭及癌性造血克隆防治重点实验室 主任
天津市血液病研究所 所长
天津医科大学血液病学系 主任
天津医科大学再障与骨髓衰竭性疾病专病中心 主任
中华医学会血液学分会 常委
中华医学会血液学分会红细胞学组 组长
中国医师协会血液科医师分会 常委
中国医师协会血液科定考工作委员会 副主委
北京癌症防治学会红细胞疾病专委会 主委
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会中国MDS/MPN工作组 副组长
中国医学协会血液学机构分会 副主委
天津市医学会血液学分会 主委
天津市医师协会血液科医师分会 副会长
天津市医疗健康学会血液病学专业委员会 主任委员
Journal of clinical Laboratory Analysis （SCI）主编
中华血液学杂志 副总编
首届天津名医、天津市教学名师、天津科普大使、津门医学英才