编者按：2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于当地时间 5月29日至6月2日在美国芝加哥盛大召开，汇聚国际前沿肿瘤研究成果，引领全球肿瘤诊疗发展。新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）分为适合移植与不适合移植两类人群，个体化方案选择、疗效评价标准仍是临床重点探索方向。本届年会公布两项重磅研究，一方面证实 BVRd 方案用于不适合移植患者疗效可观，且可通过调整给药间隔平衡疗效与安全性；另一方面明确了持续微小残留病（MRD）阴性时间对适合移植患者长期生存的预测价值，并结合风险分层完善预后评估体系。现将相关研究内容整理如下，为国内临床实践提供参考。

01

摘要号：7503

标题：DREAMM-9 final analysis: Belantamab mafodotin (belamaf), bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone (BVRd) for transplant-ineligible (TI) newly diagnosed multiple myeloma (NDMM)

中文标题：DREAMM-9 最终分析：玛贝兰妥单抗（belamaf）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（BVRd）治疗不适合移植（TI）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）

汇报者：Saad Usmani（纪念斯隆凯特琳癌症中心）

研究背景

DREAMM-9（NCT04091126）是一项针对不适合移植（TI）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成年患者，评估 BVRd 方案的 1 期剂量和给药计划研究。

研究方法

患者接受 BVRd 治疗，共分为 8 个玛贝兰妥单抗（belamaf）给药队列，其诱导/维持给药方案分别为：每 3/4 周一次（Q3/4W，简称 SHORT：1.9、1.4、1.0 mg/kg），每 6/8 周一次（Q6/8W，简称 STRETCH：1.9、1.4 mg/kg），每 9/12 周一次（采用剂量递减 [S/D]：先给予 1 剂 1.9 mg/kg 随后 1.4 mg/kg；或先给予 1 剂 1.4 mg/kg 随后 1.0 mg/kg），或每 12 周一次（Q12W：1.0 mg/kg）。主要终点是安全性。同时评估了患者的缓解情况、完全缓解或更好（CR+）状态下的微小残留病阴性率（MRD[-]），以及患者报告结局（PROs）。中位剂量强度（mDI）的计算方式为：诱导期按 mg/kg/21天，维持期按 mg/kg/28天。

研究结果

截至 2025年6月2日，共入组 118 名患者（意向治疗人群）。中位随访时间为 15.9 至 47.1 个月。随着计划给药间隔的延长，诱导期 mDI 普遍降低，且在 S/D Q9/12W 或 Q12W 队列中最低。由于进行了剂量调整，各队列的维持期 mDI 相似。各队列的总体缓解率均 ≥83%。诱导期 mDI 较高的队列获得了最深的缓解深度（SHORT+STRETCH 汇总队列的 CR+/MRD[-] 率为 75%/55%，而 Q9/12W+Q12W 汇总队列为 59%/43%）。SHORT+STRETCH 汇总队列的 ≥2 级眼科检查异常（OEFs；包括最佳矫正视力变化/裂隙灯检查结果[角膜病变和视力表]）发生率为 90%，而 Q9/12W+Q12W 汇总队列为 69%；同时，较高的诱导期 mDI 伴随着更高的 3/4 级 OEF 发生率（79% 对比 35%）。大多数队列（8个中的5个）未发生因 ≥3 级 OEFs 导致的 belamaf 停药，此类停药仅发生在 SHORT 队列中（各 1 例）。各队列中，首次出现的 ≥2 级 OEFs 有 83% 至 100% 在治疗结束前得到了缓解。长间隔给药组（Q9/12W 和 Q12W 给药计划）在大多数时间点上，其视力相关功能（VRF）评分基本保持在恶化阈值（眼科表面疾病指数 12.5 分）以下，这表明与 SHORT 间隔组相比，该组具有更有利的 VRF 表现。

研究结论

BVRd 方案在所有队列中均表现出高缓解率（≥83%），凸显了该方案极具前景的疗效。诱导期 belamaf 剂量强度（mDI）较高的方案缓解深度最深，而诱导期 mDI 较低的方案眼部检查异常（OEFs）更轻微。使用较高的诱导期剂量强度（DI）是获得更深缓解的最佳选择，而较低的维持期 DI（即采用较长的给药间隔）可提高耐受性和患者报告结局（PROs），并维持缓解效果。

02

摘要号：7504

标题：Impact of sustained MRD negativity for up to 5 years on long-term outcome of transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma patients enrolled in the randomized phase 2 FORTE trial

中文标题：在随机 II 期 FORTE 试验中，持续 5 年的微小残留病 (MRD) 阴性对适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者长期预后的影响

汇报者：Mattia D'Agostino（意大利都灵健康与科学大学医院）

研究背景

新型联合疗法可使多发性骨髓瘤（MM）患者达到较高的 MRD 阴性率。然而，预测长期预后的最佳 MRD 阴性持续时间仍存在争议。我们分析了 2 期 FORTE 随机试验（NCT02203643）中接受移植治疗的新诊断 MM 患者，探讨不同持续（sust）MRD 阴性时间阈值对无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的影响。

研究方法

我们纳入了试验中所有被随机分配到维持治疗阶段的患者。在维持治疗前及之后每6个月，采用多参数流式细胞术（灵敏度为10-5）对达到≥非常好的部分缓解（VGPR）的患者进行骨髓MRD评估。持续MRD阴性（SustMRD neg）定义为连续至少1、2、3、4或5年的MRD评估结果均为阴性，且期间无MRD阳性结果。

本次分析的主要目的是评估不同持续时间的 SustMRD 阴性对 PFS 的影响。此外，还根据改良版共识基因组分期（mCGS，参照 Avet-Loiseau 等人 JCO 2025 的描述，未使用分子数据）以及诊断时是否存在意义未明的单克隆免疫球蛋白血症（MGUS）样特征（参照 Burgos 等人 JCO 2023 的描述）进行了亚组分析。

研究结果

根据研究方案，共有 356 名患者被随机分配至维持治疗组。自维持治疗随机化起，中位随访 85 个月后，77% 的患者接受了超过 1 次的 MRD 阴性评估。持续 MRD 阴性至少 1年、2年、3年、4年和 5 年的比率分别为 53%、42%、36%、28% 和 20%。与 MRD 阳性患者（n=83）相比，持续MRD 阴性 <1年（HR 0.72；95%CI：0.47-1.09）、1年（HR 0.40；95%CI：0.22-0.72）、2年（HR 0.36；95%CI：0.19-0.66）、3年（HR 0.17；95%CI：0.07-0.40）、4年（HR 0.15；95%CI：0.06-0.35）以及 5年（HR 0.06；95%CI：0.03-0.15）的患者，其 PFS 得到显著且逐步的改善。

在持续 MRD 阴性≥3年与<3年的患者中，7年 PFS 率分别为 84.7% vs. 35.4%（HR 0.16，95%CI：0.10-0.27），7年 OS 率分别为 97% vs. 69%（HR 0.08，95%CI：0.02-0.27）。根据 mCGS 和 3 年持续 MRD 阴性对患者进行分层后，7年 PFS 率分别为：mCGS 标危且持续 MRD 阴性≥3年 84%，mCGS 高危且持续 MRD 阴性≥3年 83%，mCGS 标危且持续 MRD 阴性<3年 43%，mCGS 高危且持续 MRD 阴性<3年 23%。

在持续 MRD 阴性<3年的患者中，存在 MGUS 样特征的患者相比非 MGUS 样患者，其 PFS 和 OS 显著更好（7年 PFS：67% vs. 33%，HR 0.37，95%CI：0.17-0.85；7年 OS：93% vs. 66%，HR 0.15，95%CI：0.02-1.08）。

研究结论

持续 MRD 阴性超过 3 年显著改善了新诊断 MM 患者的 PFS 和 OS，其中持续 MRD 阴性至少 5 年的患者 7 年 PFS 高达 91%。高危患者必须达到持续 MRD 阴性>3 年才能获得长期缓解，而 MGUS 样患者即使未达到 3 年持续 MRD 阴性，也可能获得良好的预后。