2025年美国血液学会(ASH)年会于当地时间12月6日至9日在奥兰多盛大召开。作为血液学领域的国际顶级盛会之一,大会吸引了全球血液学临床与科研工作者的广泛参与,也受到国内广大同道们的热切关注。值此之际,《肿瘤瞭望-血液时讯》特别策划《时讯联播·今日ASH》栏目,通过连线现场专家,旨在为大家带来第一手的会议资讯。在大会第二天,我们非常荣幸地邀请到北京大学人民医院江倩教授,介绍12月6、7日CML领域的关键进展、团队报告及其国际反响。
立足全球视野
CML领域的前沿动态与未来方向
江倩教授:在ASH大会前两天,我们参加了一些与CML相关的专题会,包括国际CML基金会每年于ASH期间组织的专属会议,以及口头报告会议(oral session)等。其中,国际CML基金会的会议通常于ASH大会前一天中午举行,内容信息密集。本次会议针对今年新发布的欧洲白血病网络(ELN)推荐中尚未达成完全共识的要点进行了深入阐述,例如:是否保留疾病加速期分期;12个月治疗里程碑(milestone)评估标准下,何种情况视为不良反应(unfavorable)需立即换药;移植适应症人群的界定,以及移植前是否需将BCR-ABL基因水平降至很低等。这些讨论虽然围绕ELN推荐展开,但它们的意义不仅限于欧洲,实际上这些建议希望能在全球范围内推广。
会议还讨论了一线治疗药物推荐。目前,可选药物包括一代、二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),甚至第四代药物如阿思尼布(asciminib),已在美中两国获批。然而,Max基金会的CEO指出,许多国家仅限于伊马替尼使用;在治疗失败时,缺乏可替换药物选项;突变检测和关键时间点的基因监测亦难以实现。这暴露了资源有限国家和地区的患者管理挑战,引发与会者广泛讨论。尽管此类指南适用于药物和检测资源充足的地区,但对资源匮乏、技术缺失的环境而言,需考虑替代策略。该议题超出纯科学范畴,延伸至社会学、经济学乃至人文关怀层面,体现了医学的多维性。
在大会首日CML口头报告环节,多项研究结果引人注目。其中,Susan Branford教授报告的HARMONY研究尤为关键。该项目由HARMONY基金会于疫情前发起,旨在收集组学数据,进行大数据整合分析,以提供基于大规模人群(尤其是基因组学数据)的临床指导证据。纳入466例患者分析,结果显示,约20%患者携带体细胞突变,其中ASXL1突变与不良预后相关。该研究的意义更在于通过国际协作、大数据整合,对CML领域基因组学信息的认识,并推动将其融入CML的临床实践。
另一项研究则聚焦“明星基因”ASXL1突变,该突变在初诊患者中发生率约10%。然而,该研究显示其虽可能影响缓解深度或治疗失败风险,但对总生存无显著影响。目前,该突变对治疗决策的指导价值有限,使用更强效药物亦无法完全克服其不利影响。这些发现为CML领域提供了新视角,促使关注组学研究在预后评估和治疗优化中的潜在作用。
分享中国智慧
团队CML研究成果与国际反响
江倩教授:在大会首日,我们团队在CML口头报告专场报告了骨髓微环境,特别是内皮细胞在TKI耐药机制中的作用,突破了传统聚焦BCR-ABL自身突变或扩增的认识,开辟了微环境驱动耐药的新方向。该报告被安排在专场第一个,即反映了国际同行对我们研究的认可。会后讨论热烈,与会专家在肯定研究价值的同时,也提出了进一步完善的建设性建议,对后续工作具有重要指导意义。
在今天早晨,由我本人在ELN早餐会上报告了奥雷巴替尼在加速期CML患者中的应用结果。研究显示,奥雷巴替尼在有效性方面表现良好,但与会者对其安全性表现出较大的关注,尤其是心血管事件,如高血压、糖脂代谢异常以及血管阻塞性事件风险等。在患者的长期治疗中,除了疗效外,药物的安全性和耐受性是至关重要的。
明天,我将继续进行报告,介绍中国国产创新药物TGRX-678在耐药患者中的治疗效果,期待与国际同行深入交流并获取进一步反馈。
专家简介
江倩 教授
北京大学人民医院
主任医师、二级教授、医学博士、博士生导师,国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所、北京大学人民医院血液科副主任。北京大学人民医院青岛医院副院长,血液中心主任。
兼任国际CML基金会国家代表委员会成员,国际白血病及相关疾病比较研究协会委员,中华医学会血液学分会委员、白血病-淋巴瘤学组副组长,北京医学会血液学分会主任委员,中国抗癌协会中西整合白血病专业委员会主任委员,第一届中国抗癌协会整合血液肿瘤委员会副主任委员,中国医药教育协会白血病分会主任委员。