当地时间12月6日，本次美国血液学会（ASH）大会备受关注的“ASH骨髓纤维化临床实践指南（ASH Clinical Practice Guidelines on Myelofibrosis）”专场会议顺利召开。会议聚焦骨髓纤维化患者的血栓风险管理、铁螯合治疗、JAK抑制剂应用及造血干细胞移植策略等核心诊疗内容。《肿瘤瞭望-血液时讯》现场特邀北京协和医院段明辉教授，对指南亮点进行第一时间解读，并分享其对中国临床实践的启示。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在ASH骨髓纤维化临床实践指南中，您认为最重要的推荐重点是什么？特别是关于下一代测序（NGS）、阿司匹林治疗和铁螯合剂的应用，您如何看待它们的临床价值？

段明辉教授：目前ASH骨髓纤维化临床实践指南全文尚未公布，昨日会议仅以概要形式讨论了核心内容，聚焦以下三个方面：

（1）血栓风险管理：与既往认识不同，骨髓纤维化（MF）患者的血栓防治现已被提升至与真性红细胞增多症（PV）和原发性血栓症（ET）同等重要的地位。风险评估需综合年龄、基因分型、既往血栓史等因素，由此决定是否启动阿司匹林等抗血小板治疗。

（2）铁螯合治疗：对于输血依赖的骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者，长期铁超载不可忽视，铁螯合剂应用已成为改善生存和器官功能的必要措施。

（3）JAK抑制剂应用指征：会议再次强调，JAK抑制剂的使用应以控制症状为核心，而非基于危险分层。因此，无论患者属于低危、中危还是高危，只要存在MPN相关症状以及脾脏肿大，均推荐使用JAK抑制剂治疗。这一建议对中国临床实践尤具指导价值。

此外，二代测序（NGS）在MPN患者中的应用依然至关重要。建议尽可能采用标准化的基因Panel检测，以便全球范围内的MPN患者和临床医生能够建立统一的解读标准。通过对驱动基因突变及非驱动基因异常进行系统分析，可开展与临床预后相关的研究，并指导针对性的靶向治疗，从而实现更为科学和统一的治疗规划。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在移植时机与移植前治疗策略上，指南提供了哪些推荐？在中国实际临床中，这些建议如何落地，是否有特殊考虑？

段明辉教授：关于MF患者的造血干细胞移植，总体上仍需基于个体化评估制定方案。在这一过程中，风险分层发挥着重要作用。对于中危和高危患者，应更倾向于造血干细胞移植。尽管当前JAK抑制剂及相关治疗可改善患者的症状及各项临床指标，提升身体状况，但仍需密切监测治疗效果。一旦出现疗效减弱，应及时启动移植程序。因此，对于MF患者而言，造血干细胞移植仍是不可回避的重要治疗环节。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：总体来看，国际指南对中国骨髓纤维化治疗有哪些借鉴意义？结合您团队的研究成果，中国在诊疗策略或管理模式上有哪些独特经验可以分享？

段明辉教授：MF在中国面临的挑战与国际高度相似，过去主要受限于JAK抑制剂可及性，长期仅有芦可替尼一种选择。自去年吉卡昔替尼获批上市，以及本届ASH会议报道的多种在研JAK抑制剂（包括国产药物）进展，未来可选药物将显著增加。

随着可用药物的增多，临床上可以在芦可替尼之外，为不同症状和需求的患者提供更多个体化治疗选项。例如，吉卡昔替尼在脾脏缩小和贫血改善方面可能具有更优的疗效，但其在非血液学毒性方面存在一定局限，部分患者可能难以耐受。因此，药物选择的多样化不仅拓宽了治疗策略，也有助于实现更加个体化的方案，从而提升患者的整体获益。

然而，更重要的是，对于MF患者而言，目前仅依赖JAK抑制剂单药治疗的疗效仍然有限，难以充分满足临床需求。因此，在中国乃至全球范围内，未来的治疗策略应进一步拓宽视野，探索以JAK抑制剂为核心的联合治疗方案。治疗重点可能逐渐转向降低驱动基因的定量水平，抑制非驱动基因的克隆演变。通过这种积极的治疗策略，有望减少患者对造血干细胞移植的依赖，延长生存期，从而显著提升骨髓纤维化患者的整体治疗效果。

专家简介

段明辉 教授

北京协和医院

北京协和医院血液科主任医师

北京医学会血液学分会第一届青委会副主委

中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组委员

中国医药教育协会MPN/MDS分会副主任委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会中国MDS和MPN工作组专家委员会委员

中国临床肿瘤学会抗白血病联盟专家委员会委员

中华慈善总会格列卫等患者援助项目血液领域专家委员会副主任委员

卫生部临床医生科普项目医学科普专家

重点方向是造血干细胞移植、淋巴瘤、白血病、MPN、MDS

擅长各种血液科疑难罕见病的诊断治疗等