目的

人类白细胞抗原（HLA）相合无关供者（MUD）是造血细胞移植的重要供者来源，其寻找可能性可通过供者寻找预后评分进行预测；对于无法找到MUD的患者，可选择替代供者，包括单倍体相合亲属供者、不合无关供者或脐带血供者。

方法

本研究为血液与骨髓移植临床试验网络（BMTCTN1702）开展的多中心生物学分配试验，纳入标准设定较为宽泛，以贴近临床实际诊疗场景。研究主要终点为自患者达到可评估状态起的2年生存率，重点比较找到MUD可能性“极高”（>90%）与“极低”（<10%）两组患者的生存差异；其余找到MUD“可能性较低”的患者纳入观察队列，同时对上述三组患者的移植结局进行整体比较。

结果

本研究共纳入来自47个中心的1751例可评估患者，其中找到MUD可能性“极高”者占54.7%、“可能性较低”者占29.5%、“极低”者占15.8%。以开始寻找MUD或替代供者时为起点，随访2年进行分析显示，“极低”组与“极高”组患者的生存率在单变量分析（风险比[HR]=1.00，95%置信区间[CI]：0.82~1.21，P=0.98）和多变量分析（HR=1.07，95%CI：0.86~1.33，P=0.56）中均无统计学差异。在1179例接受移植的患者中，“极高”组、“可能性较低”组、“极低”组使用MUD进行移植的比例分别为94%、38%和9%；进一步多变量分析显示，三组患者在移植后的复发率、治疗相关死亡率、无病生存率，以及急性和慢性移植物抗宿主病发生率方面均无统计学差异。

结论

对于找到MUD可能性极低的患者，采用供者寻找预后策略为其优先选择替代供者，最终获得的生存结局及移植相关结局，与找到MUD可能性极高的患者相比，无统计学差异。