第52届欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会将于2026年3月22日-25日在西班牙马德里隆重举行。作为血液领域最受瞩目的国际学术盛会之一，EBMT汇集全球专家学者，聚焦学术前沿热点，引领临床实践革新，共同探讨造血干细胞移植和细胞治疗相关的前沿研究进展，不断推动学科高水平创新与发展。本届大会上，北京高博医院胡凯教授团队共有8项研究成果入选。本期为您带来胡凯教授团队刘蕊医生题为《自体造血干细胞移植联合CAR-T显著改善复发难治性中枢神经系统淋巴瘤患者的无进展生存》的口头报告内容。
摘要号：OS02-03
题目：自体造血干细胞移植联合CAR-T显著改善复发难治性中枢神经系统淋巴瘤患者的无进展生存
（AUTOLOGOUS HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION COMBINED WITH CAR-T CELL THERAPY SIGNIFICANTLY IMPROVES PROGRESSION-FREE SURVIVAL IN RELAPSED/REFRACTORY CENTRAL NERVOUS SYSTEM LYMPHOMA）
第一作者：刘蕊
通讯作者：胡凯
单位：北京高博医院
背景
复发或难治性中枢神经系统淋巴瘤（R/R CNSL）在临床管理中极具挑战性。CAR-T治疗在复发/难治性大B细胞淋巴瘤中已显示出疗效，一些研究表明其在R/R CNSL中也具有较为理想的缓解率。然而，无病生存及长期疗效仍不理想。本研究旨在探讨CAR-T治疗在R/R CNSL中的疗效及影响其长期生存的相关因素。此外，我们还分析了自体造血干细胞移植（ASCT）联合CAR-T治疗的安全性与有效性。
方法
这项回顾性研究纳入2019年9月至2025年9月在北京高博医院接受CAR-T治疗的153例复发/难治性中枢神经系统淋巴瘤（R/R CNSL）患者。其中，51%为男性，中位年龄为56岁（范围19-79岁）。原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）占53%（81/153），继发性中枢神经系统淋巴瘤（SCNSL）占47%（72/153）。SCNSL的常见组织学为DLBCL（n=55），其次为HGBL（n=5）、PMBL（n=3）等。
共有83例患者既往接受≥3线治疗。根据IELSG评分（PCNSL）或IPI评分（SCNSL）分层：确定27%为低风险，59%为中等风险，14%为高风险。大多数患者对HD-MTX耐药（85%），58%的患者在CAR-T前6个月内接受过MTX治疗。64%的患者存在BTKi耐药性，18%的患者既往ASCT失败。病变累及情况：脑实质受累占比74%，脑脊液受累占比8%，两者同时受累为18%。
患者接受桥接治疗的中位周期数为2个周期（范围0–5），桥接治疗的客观缓解率（ORR）为71%（CR 84例；PR 24例）。根据桥接反应，将患者分为桥接有效组（Bridging-Effective，BE组：CR/PR）和桥接无效组（Bridging-Ineffective，BI组：SD/PD）。在BE组中，49%（53/108）的患者接受了ASCT联合CAR-T治疗。
表1：桥接治疗后有效组中不同治疗方式的基线特征
结果
3个月的ORR为79%（121/153），CRR为69%（106/153）。任何级别CRS和ICANS的发生率分别为69%（105/153）和14%（21/153），严重（≥3级）CRS和ICANS的发生率为6%（6/105）和24%（5/21）。
BE组在3个月时，ORR显著高于BI组（91% vs. 56%），CRR显著高于BI组（87% vs. 33%）。
中位随访时间为26个月。BE组的中位无进展生存期（PFS）为49个月，明显长于BI组的6个月（P<0.0001）。BE组未达到中位总生存期（OS），BI组为13个月（P<0.0001）。BE组和BI组的1年OS率分别为93%和57%（P<0.01），1年PFS率分别为75%和27%（P<0.01）。BE组和BI组的2年OS率分别为78.5%和29%（P<0.01），2年PFS率分别为67%和14%（P<0.01）。
在108名BE组患者中，ASCT联合CAR-T组的中位PFS显著延长（57.11个月 vs. 27.35个月，P=0.001）。两组的中位OS均未达到（p = 0.053）。两组之间CRS与ICANS发生率无统计学差异。
结论
有效的桥接治疗可显著提高CAR-T治疗R/R CNSL的疗效。在桥接治疗有效的基础上，ASCT联合CAR-T的治疗模式可显著延长无进展生存。
专家简介
胡凯
北京高博医院
北京高博医院淋巴瘤骨髓瘤科主任，主任医师，医学博士
从事血液肿瘤科工作20余年，2019至今任淋巴瘤骨髓瘤科科主任，专业方向为血液系统恶性肿瘤如白血病、淋巴瘤及多发性骨髓瘤的标准化诊治，主攻免疫治疗（CAR-T细胞治疗，抗体及靶向免疫治疗等）；擅长综合规范化治疗、细胞免疫治疗、抗体类药物及分子靶向治疗、自体/异体造血干细胞移植及生物治疗的综合应用，以及自体/异体造血干细胞移植治疗血液系统恶性肿瘤及移植后合并症的诊治，已有千例以上免疫治疗淋巴瘤及骨髓瘤的临床经验；其中，CAR-T细胞治疗复发/难治大B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、中枢神经系统淋巴瘤、多发性骨髓瘤及CD19 CAR-T治疗失败后的探索性研究发表SCI论文20余篇，其中，序贯二次CAR-T治疗、CAR-T联合ASCT治疗及异体CART结合异体造血干细胞移植治疗淋巴瘤及骨髓瘤更为国际领先模式，得到国内外学者广泛关注及认可。深耕临床的同时，作为主要研究者开展临床试验（IND及IIT）近40项，共参研100余项。团队的各项研究成果多次在ASH（美国血液学年会）、EHA（欧洲血液学年会）、EBMT做了大会发言，并代表国内顶尖学者成为EBMT成员。拥有科研专利一项（专利号：201420394032X），参编参译著作7本，主编3本。在多个学术团体任职。
学术任职：
中国老年学学会老年肿瘤专业委员会委员；
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第一届中国T细胞淋巴瘤工作组委员；
中国健康管理协会健康科普专业委员会委员；
中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会委员；
北京建促会血液肿瘤精准诊疗专家委员会主任委员；
北京医学会市级“枢纽型”社会组织专家委员；
北京围手术期医学研究会血液专业委员会委员；
北京肿瘤协会临床研究专业委员会委员；
北京市医学会血液委员会青年委员。
刘蕊
北京高博医院
北京高博医院淋巴瘤骨髓瘤科 科研助理
山西中医药大学 中药学专业毕业
专业擅长：
目前主要从事淋巴瘤和骨髓瘤相关领域的科研支持工作，擅长医学数据管理、科普材料撰写及科研文章整理。近年来重点参与CAR-T细胞免疫治疗相关临床研究，具备较强的文献整合、会议资料准备及科研成果展示能力，熟悉国际医学研究流程与标准。
学术成果：
作为研究成员参与多项国际学术交流，共有12篇研究成果在ASH（美国血液学会）、EHA（欧洲血液学会）、EBMT（欧洲血液与骨髓移植学会）等国际血液学大会进行口头报告或壁报展示。共发表SCI医学期刊论文11篇，其中以第一作者身份发表2篇。