EAHAD 2026丨M.Erard:单抗时代下获得性血友病A患者的长期疗效观察

血液时讯 发表时间:2026/3/5 17:31:54

编者按:2026年2月3日至6日,第19届欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD)年会在都柏林举行。获得性血友病A(AHA)是由抑制性自身抗体导致的罕见出血性疾病。艾美赛珠单抗在GTH-AHA-EMI研究中展现出延迟免疫抑制治疗(IST)的潜力,可减少感染并发症并提高生存率,但长期疗效仍需验证。M.Erard等人通过比利时两家中心回顾性分析AHA患者,评估了艾美赛珠单抗时代下的远期预后特征。


本研究为比利时多中心回顾性研究,纳入2020年1月艾美赛珠单抗可及后至2025年6月确诊的34例获得性血友病A患者,收集患者基线特征、凝血指标、止血药物使用、免疫抑制方案、出血及血栓事件等数据。


患者主要表现为自发性血肿28例、肌肉出血13例、血尿5例、胃肠道出血9例。除1例外均接受艾美赛珠单抗治疗,该例排除后续分析。47.1%患者发生严重出血,26.5%需使用重组凝血因子Ⅶa。88.2%患者接受免疫抑制治疗,其中激素单药2例、利妥昔单抗单药8例、联合治疗20例。76.7%患者成功清除抑制物,艾美赛珠单抗中位停药时间151天;17.6%患者持续用药至死亡。仅1例血栓事件,启动治疗后无严重出血再发。7例死亡与感染、基础疾病或其他无关因素相关,无出血相关死亡。


本研究证实,在获得性血友病A早期管理中,艾美赛珠单抗预防出血并发症安全有效,治疗后无严重出血再发,且血栓风险低。多数患者在抑制物成功清除后,可在较短时间内停用艾美赛珠单抗,无需长期维持。艾美赛珠单抗兼具强效止血效果,且支持延迟启动免疫抑制治疗,有助于降低感染等不良反应,缩短整体治疗周期,提升治疗安全性与效率。该结果为艾美赛珠单抗在AHA中的规范化、长期化应用提供了重要的真实世界证据。

版面编辑:张冉   责任编辑:王一铭
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