2026年，在马德里举行的第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会上，“细胞治疗日”作为重磅学术环节，汇聚了来自中国、美国、德国等国家的领域顶尖专家，从不同维度分享了细胞免疫治疗的最新突破与深刻思考，充分展现了这项革新性技术在全球范围内多元化、高速度的发展态势。中国学者华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授分享了题为“新型体内CAR-T细胞疗法治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（In-vivo B-cell maturation antigen CAR-T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma）”的精彩报告，彰显了我国在创新转化疗法方面持续贡献独特力量，而欧美团队则在核心技术与跨疾病领域应用等方向拓展。《血液时讯》特邀梅恒教授系统梳理细胞治疗日专场核心内容，聚焦体内CAR-T疗法临床探索、新型技术革新以及CAR-T应用疆界拓宽三大主题，旨在呈现细胞治疗从技术攻坚到临床深化应用的最新全景！

梅恒教授：在本届EBMT年会上，荷兰乌得勒支大学医学中心Jurgen Kuball教授与西班牙Puerta de Hierro大学医院Ana Alarcón Tomás教授共同担任“细胞治疗日”专场大会主席，同时汇聚了来自中国、美国、德国等不同地域的专家进行报告，生动展现了细胞治疗技术在全球范围内多元化、高歌猛进的发展态势。中国在创新转化疗法方面的特色尤为突出，主要聚焦于体内CAR-T治疗多发性骨髓瘤的研究进展。来自美国休斯敦的Dimitrios Laurin Wagner教授介绍了团队在通用型CAR-T基因编辑技术上的创新；而德国埃尔朗根的Fabian Müller教授则分享了其团队在CAR-T细胞治疗领域的临床研究成果。三项报告充分体现了细胞治疗这项持续发展的前沿技术正在全球范围内如火如荼地推进，也展现了不同地域的研究特色。

中国力量：体内CAR-T治疗发性骨髓瘤

在本次会议上，我重点报告了本团队开展的新型体内CAR-T细胞疗法（ESO-T01）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的临床研究。该研究共入组4例患者，其中2例达到了严格意义上的完全缓解（sCR），所有可检测病变（包括难治性髓外病变）完全消失；另2例达到部分缓解（PR）。截至目前，患者随访时间已超过一年，其中1例患者仍维持sCR状态。这一结果对证明体内CAR-T疗法可能实现长期有效目标具有重要意义。

尽管初步疗效令人鼓舞，然而，其余3例患者在不同时间点出现了疾病进展，原因可能与入组患者的基线特征有关——本研究入组的患者多伴髓外病变、大包块或重度经治；结合实现持续sCR患者的治疗经验，为未来优化体内CAR-T临床研究的患者筛选与长期随访策略提供了重要参考。总体而言，当前研究初步验证了体内CAR-T疗法概念的可行性。但要使其走向成熟，仍有诸多挑战亟待解决，包括确定最佳获益人群、提高转导特异性、降低免疫原性，以及明确长期安全性与疗效。

在安全性方面，我们观察到在使用病毒样颗粒（VLP）载体递送后，部分患者出现了急性炎症反应，其特征包括高热、血压降低，甚至意识障碍等情况，目前将此定义为载体诱导的毒性反应，其严重程度可能危及生命。作为临床医生兼研究者，我们必须以科学的态度深入理解并参与疗法优化，以更好地控制相关不良反应。同时，长期安全性至关重要，包括急性期反应、对其他脏器的毒性以及基因组整合的远期风险。我们对持续缓解的患者进行全程监测发现，目前除持续的免疫球蛋白低下外，未检测到其他CAR-T相关的毒性，为评估体内CAR-T作为可开发产品的长期风险积累了早期数据。目前，我们正通过不断优化载体设计来降低其免疫原性，从而减轻急性炎症风暴，并在后续研究中已观察到改善趋势。此外，剂量探索是另一项关键挑战，我们的剂量选择与外国团队报告的剂量存在差异。因此，如何确定从临床前动物实验到人体临床试验的合适剂量，是体内CAR-T开发中必须审慎评估的问题。

国际视野：新技术、新领域

本次会议中，美国Dimitrios Laurin Wagner教授报告了基于碱基编辑器（Base Editor, BE）的新一代基因编辑技术。相较于传统CRISPR技术主要进行基因的敲除或敲入，且可能伴随DNA双链断裂带来的潜在致癌风险，新型碱基编辑技术能够更安全地实现基因编辑，有效规避了双链DNA断裂引发的风险。目前，该技术已成功应用于编辑CD3靶向的CAR-T细胞，并取得了初步成功。未来，若能将碱基编辑技术与现有的通用型CAR-T相结合，有望实现原位基因编辑产品的升级迭代。当然，如何进一步提高转染与编辑效率，仍是其临床转化过程中需要克服的障碍。

来自德国埃尔兰根大学医院的Fabian Müller教授近期在血液肿瘤及自身免疫性疾病CAR-T转化研究，特别是临床研究领域发表了一系列重要成果，包括去年在《Blood》期刊上系统地比较了不同CAR-T疗法并发症风险的论文，成为临床医生关注的热点。本次专场中，Fabian Müller教授从临床角度，系统比较了CAR-T细胞疗法在血液肿瘤与自身免疫性疾病中的应用安全性，指出两者在安全性事件谱上存在差异。总体而言，CAR-T在血液肿瘤中的应用安全性更高；而在自身免疫性疾病中，如何选择最优靶点、毒性管理以及防治细胞因子释放综合征（CRS）等风险，仍是亟待解决的临床挑战。这也提示我们，未来需要加强全球临床专家与科学家之间的深度交流，共同探索提高细胞免疫治疗水平与可靠性的路径，推动更多创新产品与临床试验落地，最终造福更多患者。

专家简介

梅恒 教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院

博士，二级教授、主任医师、国家杰青

现任华中科技大学附属协和医院血液科主任、干细胞中心主任

湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心主任

中华血液学会全国委员兼秘书长

中国研究型医院细胞研究和治疗专委会副主委

中国临床肿瘤学会白血病专委会副主委

British Journal of Haematology 副主编

主持国家自然科学基金重点项目、原创项目、科技部重点研发等10余项，发表第一及通讯SCI 论文70余篇，授权发明专利16项，主编《CAR-T治疗经典病例集》、主译《EBMT/EHA CAR-T治疗手册》，获中华医学会青年科技奖、国家科技进步二等奖1项，省部级科技进步一等奖2项。