当地时间2026年3月22日至25日，第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会在西班牙马德里隆重召开！本届大会吸引了全球数千名专家学者，共同探讨移植与细胞治疗领域的最新进展及临床实践，议题涵盖移植策略优化、感染防控、CAR-T治疗、移植物抗宿主病管理策略等热点话题。上海交通大学医学院附属瑞金医院胡晓霞教授团队入选多项研究。《血液时讯》特邀胡晓霞教授深度解读口头报告“核心结合因子急性髓系白血病(CBF-AML)中的独特预后规律与移植时机探讨”（OS08-01），以期为临床决策优化与全程管理提供重要参考。

Q1

请问，是哪些临床观察或未满足的需求，促使您团队决定对CBF-AML进行深度研究？尤其针对移植时机这一关键决策点，您认为既往的指南或临床实践存在怎样的模糊性或挑战？

胡晓霞教授：核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）属于传统预后分层中的低危组，其异基因造血干细胞移植的指征一直是临床实践中颇具争议的课题。尽管CBF-AML在全体AML中的占比约为15%，但针对这部分患者，移植支持组与化疗组在移植时机选择上往往存在较大分歧。争议的核心在于，应依据分子学残留病（MRD）还是流式细胞术检测的MRD来指导移植决策，以及两种主要融合基因亚型——RUNX1::RUNX1T1与CBFβ::MYH11——的移植指征是否统一。目前，无论国际指南或国内共识，对此均缺乏明确的阐述。

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为探索这一问题，由上海瑞金医院、浙江大学附属第一医院、武汉同济医院、北京大学人民医院及苏州大学附属第一医院共同开展了一项多中心回顾性研究。该研究结果部分印证了既往的临床观察，但也揭示了新的规律。与以往认知一致的是，伴有CBFβ::MYH11融合基因的患者，其移植后早期死亡率确实高于RUNX1::RUNX1T1融合基因患者，但这一早期风险的增加并未转化为总生存率的差异。

然而，在关键的移植指征层面，两种亚型呈现出显著区别，相关发现对临床决策具有重要意义。研究发现，对于RUNX1::RUNX1T1融合型PC2期MRD无应答者，allo-HCT可带来显著生存获益；对于CBFβ::MYH11融合型患者，单纯化疗即可满足治疗需求，allo-HCT可保留至CR2期，其整体疗效与总生存率与在CR1期进行移植相比，并未发现显著差异。

CBF-AML患者生存情况

Q2

能否请您结合研究数据重点阐述一下，该研究得出了哪些可能改变临床实践的关键结论？特别是您们构建的 PWP-TT模型，将如何帮助临床医生早期识别那些需要评估移植的高危患者？

胡晓霞教授：本研究作为一项多中心回顾性分析，其结论目前尚不足以直接改变临床实践或指南。然而，其中揭示的临床观察结果，对未来前瞻性临床试验的设计具有重要的启示价值。

对于伴有RUNX1::RUNX1T1融合基因的AML患者，本研究发现，通过结合诊断时的融合基因水平及高危突变，如KIT D816/D822突变等因素构建的预测评分体系，可初步评估患者在完成两个巩固化疗周期（PC2）或整个巩固治疗阶段能否达到分子学缓解。这一预测有助于更早地为可能需要移植的患者启动供者筛查与移植准备工作，优化治疗路径。

对于伴有CBFβ::MYH11融合基因的AML患者，研究则提示传统上依赖第二个巩固治疗后进行分子学或流式细胞术残留病（MRD）评估以决定移植时机的策略，其适用性可能有限。这部分患者将移植推迟至CR2期进行，并未显示出生存劣势，为该类患者的治疗节奏提供了新的考量方向。

综上所述，本回顾性研究识别出的这些关键差异与潜在干预节点，可为后续前瞻性研究提供聚焦的假设与设计依据，从而在未来推动CBF-AML整体治疗策略的细化与临床指南的更新。

移植时机对RUNX1::RUNX1T1 AML预后的影响

Q3

在今年的EBMT大会上，我们看到越来越多的研究开始聚焦于白血病的异质性和个体化治疗策略。结合您的临床体会及大会见闻，您认为未来CBF-AML乃至整个AML领域的研究重点将发生怎样的变化？

胡晓霞教授：本届大会聚焦于细胞治疗与骨髓移植领域，特别是在AML领域，显示出当前治疗策略演进的根本动力在于对分子生物学特征与细胞遗传学改变的日益深入的理解。基于此，治疗模式正发生显著转换。

对于伴有骨髓增生异常相关基因改变的AML患者，传统化疗方案下其缓解率普遍偏低，且异基因造血干细胞移植后复发率高，临床缺乏有效的抢先干预策略。针对这一治疗困境，目前观点认为，采用低强度治疗可能更具优势，其目的是使患者在移植前达到最佳的疾病缓解状态。这一策略有望最终转化为患者总生存期的延长与无复发生存率的提高。

总体而言，AML乃至整个白血病领域的诸多进展，其最终效能将在细胞治疗与移植这两个关键环节得到集中体现与放大。因此，对白血病及骨髓增生异常综合征等血液疾病的分子学机制的持续深入研究，是所有治疗策略得以根本性转换与优化的基石。

专家简介

胡晓霞 教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院

瑞金医院转化医学中心 医学博士，主任医师，博士生导师

造血干细胞移植的基础和临床研究

中国抗癌协会第六届血液肿瘤专业委员会委员

中国生理学会血液生理学专业委员会委员

上海市杰出青年医学人才

上海市卫生系统优秀学科带头人

上海市卫生系统优秀青年人才

第一作者或通讯作者先后在Blood, JCI, Leukemia, BCJ, JCI insight, AJH 等血液学杂志发表论文40余篇

第二完成人获上海市科技进步一等奖