2026年1月16-18日，中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2026年CSCO血液肿瘤学术大会在海口正式召开。会议期间，首都医科大学附属北京朝阳医院主鸿鹄教授全面分享了造血干细胞移植在急性白血病治疗中的当前挑战、在新药背景下的适应症演变以及未来的优化方向，为临床医生优化治疗策略提供了重要参考。

Q1

近年来，造血干细胞移植在急性白血病治疗中取得了哪些关键进展？更重要的是，在与靶向药物、免疫疗法等新治疗模式进行整合时，移植的策略发生了哪些重要的适应性演变或优化趋势？

主鸿鹄教授：急性白血病的治疗过程中，存在多种重要治疗手段，包括化疗、异基因造血干细胞移植、靶向治疗及免疫治疗。在这四种治疗方法中，异基因造血干细胞移植作为根治率最高的治疗手段，近年来在提高急性白血病根治率方面发挥了重要作用。但异基因造血干细胞移植存在一定副作用，尤其是脏器毒性、移植后排异反应等移植相关并发症，这些因素限制了其在更多患者中的应用，尤其是老年患者；同时，高昂的医疗费用也使得许多经济条件有限的患者难以完成该治疗。因此，尽管异基因造血干细胞移植的治疗地位已得到明确肯定，但其受益人群相对有限。在中国，每100例急性白血病患者中，约有10例最终能接受异基因造血干细胞移植，其中约6~7例可从中获益。基于此，仍需在异基因造血干细胞移植的预处理方案优化、毒性降低以及移植后复发率控制等方面开展更多研究工作，使这一根治性治疗手段能够适用于更广泛的人群，造福更多急性白血病患者。

Q2

随着靶向及免疫疗法的广泛应用，急性白血病的诱导缓解率和生存期显著提升。您认为这些进展是否改变了造血干细胞移植的核心地位？您认为驱动这一转变的原因有哪些？目前，移植的适应症和时机应如何重新定义？

主鸿鹄教授：随着新药研发及靶向药物的临床应用，造血干细胞移植的适应人群已发生显著变化。以二十年前的急性早幼粒细胞白血病为例，患者经维甲酸联合化疗诱导缓解后，移植常作为首要治疗选择。如今，该疾病仅通过维甲酸与砷剂联合治疗，无需传统化疗，根治率已超过95%，移植在此类白血病治疗中已基本不再具有地位。慢性髓系白血病以往亦将移植作为一线方案，而随着酪氨酸激酶抑制剂等靶向药物的问世，患者长期生存率超过90%，移植已转变为二线选择。

同样，Ph阳性急性淋巴细胞白血病以往常规推荐移植，目前通过第三代酪氨酸激酶抑制剂联合CD19双特异性抗体等治疗，其三年生存率可达90%，疗效已优于移植，因此移植在该类患者中也逐渐退居二线。然而，对于高危急性白血病及难治复发患者，移植仍然占据稳固的治疗地位。近年来，新药的应用提高了高危患者的缓解率，使更多患者得以符合移植条件；此外，移植后联合靶向及免疫维持治疗，显著降低了复发风险，从而进一步提升疗效。

总体而言，新药进展不仅优化了移植的适应人群，也通过联合策略提升了移植的整体治疗效果。未来，通过不同治疗手段的相互补充，并针对适宜人群实施个体化治疗，有望进一步提高白血病患者的总体预后。

Q3

展望未来，为实现患者获益最大化，您认为移植在急性白血病的治疗路径中，其不可替代的“核心优势”或“专属场景”会聚焦在哪些方面？移植的后续发展方向可能是什么？

主鸿鹄教授：在急性白血病患者中，老年人群占比较高，比例可达60%以上。由于老年患者对传统清髓性异基因造血干细胞移植的耐受性较差，多数无法接受该治疗。未来移植发展的重点方向在于有效降低移植相关毒性，使更多年龄在60至75岁之间的患者能够接受异基因移植，并将移植相关死亡率控制在20%以下，从而让更多患者有机会从移植中获益。当然，这一进程也取决于靶向药物和免疫治疗药物的进一步发展。若未来新药能够使非移植治疗的根治率接近移植疗效，则移植在该类患者中的一线地位亦可能逐渐转变为二线选择。

专家简介

主鸿鹄 教授

首都医科大学附属北京朝阳医院

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任

首都医科大学教授，博导，博士后合作导师

首都医学科学创新中心高级研究员

CSCO白血病专家委员会副主任委员

国际APL基金专委会会员

创立了“APL不化疗的家庭治疗新方案”

创立了“初诊AML的DAV新方案”

国际上首次定义了“RARG-重排AML新类型”

研究成果被12个国际/中国白血病指南/共识引用

作为通讯/第一作者在国际期刊N Engl J Med（2篇），Lancet Oncol（1篇），Lancet Haematol（2篇），J Clin Oncol（1篇），Blood（5篇）等发表论文69篇，累计影响因子1064。

获批国家重点研发计划1项，国家自然科学基金5项，北京市科委首都临床特色应用研究重点项目、北京市医管中心“扬帆计划”项目、北京市医管中心“登峰”人才计划等。