2026年1月16-18日，中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2026年CSCO血液肿瘤学术大会在海口正式召开，国内专家学者针对白血病、淋巴瘤及骨髓瘤的基础与临床研究开展专题报告，分析诊疗实践中的关注焦点与疑难问题，共同寻求血液肿瘤治疗的新发展。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀海南省人民医院林丽娥教授接受专访，围绕FLT3突变急性髓系白血病的治疗进展，及FLT3抑制剂奎扎替尼在海南博鳌乐城先行区政策赋能下的落地应用价值等核心话题展开深度分享，以期为临床实践提供宝贵的参考与指引。
Q1
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的白血病之一，约三分之一的新诊断患者存在FLT3突变，其中最常见的是ITD突变。近年来，以奎扎替尼为代表的FLT3抑制剂在ASH等国际舞台取得了诸多成果。能否请您为大家梳理一下其关键成果及意义？
林丽娥教授：急性髓系白血病是成人中最常见的白血病类型之一，其中FLT3-ITD突变为该疾病中最常见的基因突变类型。近年来，以奎扎替尼为代表的相关研究显示，针对FLT3-ITD突变的靶向治疗可带来显著的临床获益。
奎扎替尼的关键性研究QuANTUM-First主要聚焦于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者，采用奎扎替尼或安慰剂联合化疗进行对照。结果显示，与安慰剂组相比，奎扎替尼组患者的总生存期（OS）显著延长至31.9个月，提升幅度可达一倍以上（安慰剂组15.1个月；HR 0.78），同时其安全性特征良好，未出现新的安全性信号，证实了奎扎替尼在FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者中具有明确的获益。
QuANTUM-First研究关键数据
奎扎替尼的临床应用具有里程碑式的意义，其药物特性不仅是高选择性与口服给药便捷，核心优势更在于显著且确定的生存改善，为绝大多数FLT3-ITD阳性AML患者提供了有效的治疗新选择，具有重要的临床推广应用价值。
Q2
奎扎替尼在FLT3-ITD阴性的急性髓系白血病患者中也显示出一定的临床活性。能否请您谈谈这方面的研究进展及相关证据？
林丽娥教授：在奎扎替尼的临床研究中观察到，该药物不仅对FLT3-ITD突变阳性的患者具有明确疗效，在新诊断的FLT3突变阴性患者中也显示出一定的临床活性。
基于此发现，研究者进一步开展了II期QUIWI研究，并观察到了显著的治疗获益和持续的疾病控制优势：奎扎替尼组和安慰剂组的中位无事件生存(EFS)分别为20.4个月和9.9个月，奎扎替尼组的中位OS尚未达到，3年OS率为60.8%（安慰剂组mEFS 29.3个月，HR = 0.63；3年OS率45.7%）。
QUIWI研究关键数据
为进一步验证其在更广泛人群中的疗效与安全性，一项评价奎扎替尼或安慰剂联合诱导和巩固化疗以及奎扎替尼或安慰剂单药维持治疗新诊断的FLT3-ITD阴性AML患者的国际多中心III期QuANTUM-Wild研究现已启动，目前正在顺利开展中。尽管最终结果尚未公布，但前期研究数据已展现出令人鼓舞的趋势，期待Ⅲ期临床试验能提供更高级别的循证医学证据，为AML治疗策略的优化提供科学依据。
Q3
目前，奎扎替尼已在多个国家获批，其在国内的上市申请也已获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。近期，借助博鳌乐城先行区“零关税”进口药械等利好政策，奎扎替尼率先在该地区落地，使国内FLT3-ITD突变阳性AML患者能够更早获得国际前沿治疗。作为海南省血液病专业委员会主任委员，在您看来，这一进展对患者诊疗和我国临床实践有何重要意义？
林丽娥教授：海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区所推行的零关税政策，是国家赋予海南及全国患者的一项重大利好政策。特别是基于早期《关于进一步加强资本市场中小投资者合法权益保护工作的意见》（简称“国九条”）等政策所确立的制度优势，便为海南医疗健康产业发展奠定了坚实的政策基础，为创新药物的可及性提供了重要保障。
奎扎替尼作为针对急性髓系白血病的精准靶向治疗药物，凭借其独特的分子作用机制，已成为临床治疗领域的重要武器。得益于博鳌乐城“先行先试”的特殊利好政策，该药物已顺利落地应用，为我国急性髓系白血病治疗领域提供了更为前沿的治疗选择，使国内急性髓系白血病患者得以更好地应用这一优质治疗产品，从而切实获益于精准医疗方案。这一政策实践不仅体现了医疗改革的人文关怀，更为全国医药创新政策的推广提供了可复制的示范样本。
对于患者而言，目前奎扎替尼的应用审批及诊疗流程便捷高效，且药物口服给药的方式，让患者在海南取药后即可居家用药，极大提升了治疗便利性和依从性，切实减轻了患者就医负担。期待这一政策红利持续释放，惠及更多急性髓系白血病患者，通过奎扎替尼这一精准靶向治疗新选择，切实改善治疗结局，显著提升生存获益，为患者及其家庭带来实质性福音与希望。
专家简介
林丽娥 教授
海南省人民医院
海南省人民医院血液科科室负责人 主任医师
海南省血液病专业委员会主任委员
海南省第三届抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员
中华医学会第十二届血液学红细胞疾病学组委员
中国医师学会海南血液分会副会长
中华慈善总会格列卫援助项目注册医生
海南省伦理委员会委员
海南省慈善总会专家志愿者
海南省自由贸易港高层次人才
海南省"515人才工程"第二层次人选
中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会学术研讨会委员
中国老年医学学会血液学分会白血病专业委员会委员
主要从事恶性血液病分子靶向及细胞免疫治疗技术的临床应用研究。参与"黎族地中海贫血红细胞膜蛋白基因及其相关研究"获海南省科技进步三等奖，主持及参与国家级、省级课题5顶
参考文献：
1. Aikawa T, et al. Oncotarget. 2020:11(11):943-955.
2. Erba HP, et al. The Lancet. 2023;401(10388):1571-1583.
3. 《海南自由贸易港“零关税”进口药品、医疗器械管理办法》