编者按：新元启幕，津门聚贤。2026年1月9日-11日，第六届中国血液学科发展大会（CASH）在天津盛大召开。本次大会汇聚国内外血液学领域顶尖专家，紧扣学科前沿与国家健康战略需求，深度交流最新研究成果，共探学科发展新方向。与会现场，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所）竺晓凡教授，结合2025年ASH年会的重要研究成果，系统解读儿童血液与肿瘤领域在免疫治疗、靶向治疗、基础机制研究及长期生存管理等方面的最新进展，为我国儿童血液病临床实践与学科发展提供前沿视角与重要启示。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在2025年ASH年会上，儿童血液与肿瘤领域有哪些研究成果或临床试验进展给您留下了最深刻的印象？这些进展在治疗理念或临床策略上带来了哪些新的变化？

竺晓凡教授：在今年的ASH年会中，儿童血液学在多个疾病领域取得重要进展。其中，在儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗领域，免疫治疗仍占据重要地位。尤其是在复发性中枢神经系统白血病的治疗中，CAR-T 细胞治疗展现出良好的应用前景，相关国际研究结果令人鼓舞。

在儿童急性髓系白血病（AML）方面，越来越多的研究尝试将成人治疗方案引入儿童患者，无论是在初治还是难治复发病例中，均取得了较为理想的疗效。总体趋势显示，在靶向药物的加持下，儿童AML有望像ALL一样，在未来实现疗效提升的同时，进一步降低传统化疗相关的毒性反应。

在基础研究方面，越来越多的证据表明，部分白血病相关的驱动性基因突变可能在胚胎期即已发生，并在疾病发生发展中发挥关键作用。这一发现不仅丰富了对白血病发病机制的理解，也为临床上解答家长关于疾病起源的疑问提供了科学依据。此外，甲基化异常等表观遗传学改变被认为具有潜在的早期筛查价值。

在儿童造血干细胞移植、淋巴瘤、骨髓衰竭性疾病及骨髓增殖性疾病等方面，同样涌现出多项研究进展，值得关注。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：回顾过去一年，您认为儿童血液病和肿瘤领域最具突破性的进展集中在哪些方向？这些年度进展对我国儿童患者的诊疗实践具有哪些重要启示？

竺晓凡教授：在儿童血液病领域，ALL和AML是最常见的恶性血液肿瘤类型。其中，儿童ALL的治疗进展相对更为迅速。近年来，随着免疫治疗和靶向治疗等新型药物的不断涌现，包括小分子靶向药物和免疫靶向药物，儿童白血病（尤其是ALL）的整体治疗模式发生了深刻转变。

这一转变的核心在于有效降低了传统化疗所带来的毒性反应。在今年召开的 CACA 会议上，我作了题为“儿童白血病治疗的新策略”的主旨报告，重点强调了在不降低疗效的前提下，通过减低化疗强度实现治疗优化。这一进展不仅显著改善了治疗效果，更使患儿的生活质量得到明显提升。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：结合2025 ASH的前沿研究和近年来的技术发展，您如何看待儿童血液与肿瘤未来的发展趋势？在精准治疗、长期随访及生存质量改善方面，哪些方向最值得重点关注？

竺晓凡教授：随着治疗手段的不断进步，儿童血液病患者的疗效持续改善，整体治愈率已显著提高。然而，在儿童患者中，疾病缓解和治愈并非终点，更重要的是要保障患儿长期的生活质量，使其在成长、学习及社会适应等方面，能够与正常群体一样。

因此，在持续关注治疗疗效、坚持“减毒增效”原则的同时，远期随访和长期生存管理显得尤为重要，包括系统评估长生存患儿的身心发育状况和生活质量。近年来，这一议题在儿科领域已受到越来越多的关注。未来，我们也将持续加大在该方面的投入与探索。

专家简介

竺晓凡 教授

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家

主任医师，博士研究生导师

国务院特殊津贴专家

天津市有突出贡献专家

国家卫生健康委儿童白血病专家委员会副主任委员

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会候任主任委员

天津市医学会儿科分会血液学组组长

天津市小儿肿瘤专业委员会副主委

《中华儿科杂志》、《中华血液学杂志》等杂志编委

获国家自然科学二等奖、宋庆龄儿科医学奖、五洲女子科技奖、

天津市自然科学一等奖等奖项