斯德哥尔摩 EHA 盛会落幕，AML多项前沿研究新鲜出炉。为了帮大家把大会的重磅干货“趁热吃透”，6月14日晚，由CSCO白血病青年委员会与《肿瘤瞭望-血液时讯》联合打造的“CSCO白血病青委说”首期活动随即上线。由CSCO白血病专委会青年学组主委、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱少伟教授担任主持，浙江大学医学院附属第一医院及良渚实验室裴善赡教授、北京大学人民医院唐菲菲教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）曹易耕教授齐聚云端，带你沉浸式拆解EHA最新研究成果，深挖其背后的临床价值与未来走向！

活动开场，邱少伟教授宣布“CSCO白血病青委说”正式启动。作为这一全新平台的“首秀”，本次会议紧扣2026 EHA年会脉搏，旨在通过“零时差”的前沿解读，让国内临床与科研同仁与国际顶尖学术同频共振。未来，我们将依托这一高质量平台持续汇聚青年智慧，为中国白血病领域的创新注入源源不断的年轻活力！

基础探索

从“为什么耐药”开始找答案

裴善赡教授首先对“EHA 2026 AML基础研究热点与前沿进展”进行全面梳理。近年来EHA大会在持续关注临床研究的同时，对基础研究也越来越重视。本届大会涵盖白血病发生发展机制、肿瘤代谢重塑、表观遗传调控、单细胞及三维基因组学技术应用、细胞状态异质性等多个前沿方向。其中，Menin抑制剂和维奈克拉相关的耐药机制，依然是全场最热的话题，看得出来，大家都在试图从疾病的生物学本质里，挖出新的治疗靶点和干预策略。

加拿大团队在KMT2A重排的AML模型里发现，转录因子Zeb1能驱动白血病细胞形成一套特定的转录程序，从而让Menin抑制剂“失灵”。有意思的是，上游的microRNA能反过来压制Zeb1的表达，要是能把相关microRNA的活性提上去，Menin抑制剂的抗白血病作用说不定就能重新被激活。这项研究给了我们一个全新的视角，去理解那些不是由基因突变直接导致的Menin耐药。当然，Zeb1到底是怎么改变细胞状态、又是怎么一步步促成耐药的，里面的具体门道还有待进一步厘清。未来，细胞状态重塑、转录网络代偿以及Myc等关键信号通路在Menin耐药中的作用，都是值得往深里挖的方向。

在德国团队的一项“技术流”研究中，研究者们用上了ClonTracer技术，仔细比对了维奈克拉联合阿扎胞苷治疗前后AML患者的样本，结果发现，CD22这个原本被认为是淋系才有的抗原，居然在耐药和复发的AML细胞里异常活跃，而且在白血病干细胞群体里高度富集。这不仅给ADC药物和CAR-T等免疫治疗提供了一个全新的潜在靶点，更重要的是，它给出了一套系统挖掘AML耐药后新靶点的研究范式。未来如果能依托真实世界的患者队列，把小分子药物、细胞治疗、免疫治疗这些手段结合起来协同干预，很有希望为克服AML复发耐药、提升患者长期疗效打开一扇新的大门。

创新突破

细胞治疗和联合方案的“上新”

邱少伟教授随后围绕AML新兴治疗策略作了专题分享，重点解读了两项入选EHA 2026的重磅研究，一个关乎细胞治疗能不能更安全，一个关乎联合方案能不能更有效。复发难治的AML，还有那些年纪大了、扛不住强化治疗的老年患者，一直是临床医生心里的“硬骨头”。怎么在把缓解率提上去的同时，把毒性降下来、让病人活得久一点，是大家一直在琢磨的事儿。从本届EHA的研究风向来看，AML治疗正在加速奔向精准化、个体化，还有多模式联合的新时代。

在细胞治疗这块，一项全球首创可开关（switchable）异基因CD123 CAR-T的研究备受关注。要知道，传统的髓系CAR-T一直存在骨髓抑制重、治疗窗口窄及对移植依赖度高等局限。这项研究巧妙地用了“通用型CAR-T+连接分子”的设计，通过持续输注靶向CD123的连接分子，来实现对CAR-T活性的动态调控。这就好比给免疫细胞装了个“遥控开关”，一旦患者出现CRS之类的不良反应，只要暂停连接分子的输注，就能快速把CAR-T的功能“关掉”，安全管理一下子就精准多了。研究显示，该方案未观察到明显GVHD或神经毒性，在复发难治AML患者中展现出良好的安全性和初步疗效，高剂量组客观缓解率接近50%，部分患者获得MRD阴性缓解。这项研究给突破AML细胞治疗的瓶颈提供了一条全新的技术路径，也给那些无法接受移植巩固治疗的患者带来了新的盼头。

另一项值得细品的是TUSCANY研究公布的Tuspetinib联合维奈克拉和阿扎胞苷（VA）方案的最新结果。作为一种新型多靶点激酶抑制剂，Tuspetinib可同时抑制FLT3、JAK2及KIT等关键信号通路，从而弥补传统VA方案在高危分子亚型中的疗效不足。研究显示，该联合方案CR/CRi率达到78.1%，总缓解率超过80%，并获得较高的MRD阴性率；尤其在FLT3突变和TP53突变等预后不良患者中展现出令人鼓舞的疗效，同时未明显增加感染及血液学毒性。该研究进一步验证了“VA+X”联合治疗模式的应用潜力，并提示AML治疗将更依赖分子分层指导下的靶向、免疫与细胞治疗协同策略，以持续改善长期生存获益。

精准优化

疗程怎么选、药怎么用更聪明

唐菲菲教授把视角拉回到了临床医生的日常困惑里，围绕本届EHA大会上两项特别“接地气”的研究作了分享，一项关乎维奈克拉用多久，一项关乎FLT3抑制剂怎么选。随着维奈克拉联合方案和FLT3抑制剂逐渐成为AML治疗的基石，大家越来越关心：怎么在保证疗效的同时，把治疗强度调得更合适、把毒性降下来，真正做到精准用药？

过去我们想缩短维奈克拉疗程，依据大多是回顾性分析，而本届EHA公布的一项前瞻性随机Ⅱ期研究首次用严谨的设计回答了这个问题。研究纳入了60岁以上的新诊断AML患者，结果显示：14天方案没能达到预设的非劣效性终点。治疗两个周期后，28天方案在总体缓解率和复合缓解率上都更胜一筹，而且还呈现出更好的无进展生存和总生存趋势。有意思的是，两组在严重不良事件、感染发生率以及血细胞恢复方面并没有明显差异，这说明单纯缩短疗程，并没有带来预想中的毒性改善。另外，在NPM1及IDH2突变的亚组人群里，28天方案的疗效优势更加突出。该研究给维奈克拉的标准疗程提供了一个很有分量的前瞻性证据，同时也提示我们，未来还需要进一步探索基于分子特征的个体化疗程优化策略，不能一概而论。

HOVON 156研究则是全球首项头对头比较吉瑞替尼与米哚妥林联合强化疗用于新诊断FLT3突变AML患者的随机Ⅲ期研究。结果显示，两种方案在总体生存方面没有显著差异，都能给患者带来长期获益；但扒开数据细看，吉瑞替尼组在无事件生存和无复发生存方面略占优势，复发率也比米哚妥林组低一些。安全性方面，两组大体相当，仅在诱导早期吉瑞替尼组血细胞恢复稍有延迟。这是首个用前瞻性随机证据来比较两种FLT3抑制剂一线应用的Ⅲ期临床研究，说明两者都是有效且能耐受的方案。未来我们需结合患者的分子特征、治疗目标及后续的移植和挽救治疗路径，把FLT3抑制剂的个体化应用策略磨得更细，真正做到“量体裁衣”。

移植新篇

平衡的艺术里藏着生存密码

最后，曹易耕教授围绕本届EHA大会AML移植领域的前沿进展进行了分享。她指出，随着移植技术不断进步，当前研究重点正从单纯降低复发或GVHD发生率，逐步转向更加精准的风险分层和个体化免疫调控，以进一步提升患者长期生存和生活质量。

曹教授首先介绍了一项来自EBMT的大规模回顾性研究。该研究纳入700余例CBFB::MYH11 AML患者，评估FLT3-ITD共突变对异基因造血干细胞移植结局的影响。结果显示，在接受移植的患者中，FLT3-ITD阳性与阴性患者的复发率、无白血病生存、总生存及GVHD发生率均无显著差异。曹教授认为，该研究提示即使合并FLT3-ITD突变，此类预后良好的AML患者在移植后仍可获得较为理想的长期结局。但同时，他也指出，这部分患者是否均需要接受移植仍值得进一步探讨。此外，由于FLT3-ITD阳性患者往往接受了更积极的移植前治疗，其结果仍需结合更多分子特征及前瞻性研究进一步验证。

另一项关于DTA（DNMT3A、TET2和ASXL1）突变与移植后MRD监测的研究发现，DTA突变在移植后较为常见，且多数发生于移植早期。部分患者中，DTA突变甚至早于传统分子MRD出现。然而，单独DTA阳性并不一定预示疾病复发，其VAF水平通常较低，部分患者可自行转阴；同时，供者来源的DTA克隆也并不代表白血病残留。研究显示，只有当DTA突变与其他分子MRD同时存在时，患者预后才明显恶化。曹教授认为，该研究挑战了传统认知，提示DTA突变在移植后监测中可能具有一定预警价值，但其临床意义仍需更多证据支持。

她还重点解读了一项比较ATG与移植后环磷酰胺（PTCy）用于无关全相合供者移植GVHD预防的重磅研究。结果显示，PTCy在降低急、慢性GVHD方面优于ATG，但这一优势并未转化为生存获益。相反，PTCy组感染相关死亡率更高，导致总体生存未达到预设优势。曹教授指出，这一结果提示单纯强化免疫抑制并不一定能够改善移植结局。未来移植领域的发展方向不应仅关注GVHD发生率的降低，而应更加重视GVHD控制、感染风险和免疫重建之间的动态平衡。通过免疫监测、生物标志物及人工智能等技术实现精准免疫调控，或将成为推动移植治疗进一步发展的重要方向。

云端夜话

碰撞迸火花，交流开思路

每场报告结束，讨论环节便紧接而来。几位专家围绕AML的前沿议题你来我往，思想的火花噼啪作响。大家聊到，随着AML分子分型越分越细，治疗手段也越来越丰富，疾病管理正在从传统的基于风险分层，迈向基于分子特征、MRD状态和免疫微环境的精准治疗新阶段，核心就在于能不能把患者分得更准，做出更个体化的决策。AML那高度异质性的生物学特征，决定了靠单一治疗手段很难实现长期控制，未来必须得靠靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗和移植策略的协同整合。在这个过程中，单细胞测序、多组学分析和人工智能这些新技术，能帮我们把MRD监测、复发预警和免疫重建评估做得更精细。

还有一点让大家特别振奋：中国在AML真实世界研究和多中心协作上有着得天独厚的优势，未来完全可以依托CSCO白血病青年专家委员会这样的平台，把大家的力量拧成一股绳，持续产出更多源于中国人群的原创性研究成果，最终让更多患者获得长期的临床获益。

不止是一场会议

更是青年力量的汇聚地

这场持续近两小时的云端学术夜话，作为“CSCO 白血病青委说”系列活动的首场开篇，集中解读了 9 项 EHA 2026 AML 重磅前沿研究，实现国际前沿数据零时差、全方位深度拆解。以此为起点，栏目后续将持续联动全国青年血液从业者，打破基础科研、临床诊疗、转化医学之间的沟通壁垒，以常态化学术交流持续精进国内白血病规范化诊疗能力，让全球前沿医学研究落地临床、惠及广大血液病患者。

“CSCO白血病青委说”不只是同步国际前沿的学术窗口，更是国内血液青年学者专属的成长平台。我们希望打破基础与临床、医学与科学、国际与国内的壁垒，让一线的临床医生、前沿的科研学者、多中心的研究团队在此自由交流、互通有无，最终凝聚成支撑行业发展的坚实力量——既为万千患者托起切实的生存希望，也让中国医学界与科学界青年的学术声音，在国际舞台上唱响。