在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上，细胞治疗领域迎来了一项具有里程碑意义的重磅突破。江苏省人民医院范磊教授以最新突破性口头报告（Late-Breaking Oral Session）的形式，首次公布了全球首创的体内（in vivo）CD19/CD20双靶点CAR-T疗法LB2501在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）中的I期临床概念验证数据。这一成果不仅引发了全球血液学界的广泛关注，也充分彰显了中国创新力量正在深刻重塑全球血液肿瘤的治疗格局。《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀范磊教授深度解读LB2501的创新机制与临床价值，共探体内CAR-T技术赋能血液肿瘤及更广泛疾病治疗的广阔前景。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：首先祝贺您的研究入选EHA 2026 Late-Breaking Oral Session。LB2501作为全球首个进入临床研究阶段的体内（in vivo）CD19/CD20双靶点CAR-T疗法，在无需体外制备和淋巴清除预处理的情况下，仍展现出令人鼓舞的安全性和疗效。您认为这项研究最重要的创新突破是什么？对于CAR-T治疗模式的发展将产生哪些深远影响？
范磊教授：复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的临床治疗仍面临巨大挑战。尽管现有标准免疫化疗方案已广泛应用，但仍有约三分之一至一半的患者会出现疾病复发、难治，甚至疾病进展与死亡。
目前，CD19靶向的自体CAR-T疗法虽对这类患者展现出良好的临床疗效，但仍存在诸多局限性。首先，自体CAR-T需进行外周血单个核细胞采集，且治疗前需进行基于化疗的淋巴细胞清除预处理，由此引发的细胞因子释放综合征（CRS）、骨髓抑制等治疗相关毒副作用较为明显。其次，该疗法制备周期长、费用高昂，导致患者的整体可及性较差。
针对上述临床痛点，我们团队开展了创新药LB2501的I期临床研究。LB2501是一款体内CAR-T疗法，与传统自体CAR-T不同，该产品通过将经过基因改造的病毒颗粒直接静脉输注至患者体内，在体内原位转染免疫细胞并生成CAR-T细胞，进而发挥杀伤肿瘤的作用。
体内CAR-T疗法的显著优势在于：无需提前采集患者外周血单个核细胞，同时无需进行基于化疗的淋巴细胞清除预处理，从而显著降低了治疗相关的毒副作用。我们团队的研究成果有望为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的治疗带来新的突破，并进一步改变该领域的治疗格局。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：传统CAR-T治疗需要经历细胞采集、体外制备及回输等复杂流程，而LB2501通过慢病毒载体在患者体内直接生成CAR-T细胞，实现了“现货型（off-the-shelf）CAR-T”的新模式。从目前的药代动力学和转导结果来看，您如何评价体内CAR-T技术的可行性和安全性？
范磊教授：目前，我们正在开展的I期临床试验已入组12例患者，并分为低剂量组（DL1）和中等剂量组（DL2）两个队列。
在安全性方面，所有12例患者均表现出良好的耐受性。未发生严重的治疗相关毒副作用、严重的血细胞减少或治疗相关死亡事件。此外，备受关注的输注相关反应及CAR-T相关的、CRS均较为轻微。
在疗效及药代动力学方面，我们观察到病毒颗粒在体内诱导CAR-T细胞扩增的现象十分显著。特别是在DL2剂量组中，全部6例患者均展现出明显的体内CAR-T细胞扩增，并随之获得了显著的临床疗效。该组患者的客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达83.3%。截至目前的随访，所有患者的缓解状态仍在持续。
综上所述，从当前I期临床试验的结果来看，创新药LB2501（体内CAR-T疗法）展现出了极为出色的安全性与令人鼓舞的初步疗效。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：研究中DL2剂量组取得了100%的客观缓解率和83.3%的完全缓解率，为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤带来了新的治疗希望。展望未来，您认为体内CAR-T技术还需要重点解决哪些关键问题？除了B细胞淋巴瘤之外，这一技术平台是否有望进一步拓展至更多血液肿瘤甚至自身免疫性疾病领域？
范磊教授：以LB2501为代表的体内CAR-T疗法具有极强的创新性，但同时也正因如此，其目前的临床数据积累相对有限。
目前，我们中心已开展了针对该疗法的I期临床试验。在入组的12例患者中，我们观察到了令人振奋的早期安全性与疗效数据。然而，作为一款尚在发展中的创新疗法，未来仍需扩大样本量并延长随访时间，以进一步确证其长期的安全性与疗效。
从作用机制来看，LB2501靶向CD19/CD20等B细胞抗原，理论上具备覆盖所有B细胞淋巴瘤亚型，甚至拓展至B细胞相关自身免疫性疾病的潜力。因此，该疗法的下一步研究有望扩展至更广泛的B细胞亚型淋巴瘤患者及B细胞相关自身免疫性疾病患者。我们期待以体内CAR-T为代表的创新治疗产品，未来能够惠及更多患者。
会场花絮
专家简介
范磊 教授
江苏省人民医院血液科 主任
主任医师、教授、博士研究生导师
中国抗癌协会血液肿瘤专委会 副主任委员
中华医学会血液分会淋巴细胞疾病学组 副组长
中国医师协会血液分会 委员
江苏省医师协会淋巴瘤专委会 主任委员
南京医学会血液分会 副主任委员
美国纽约哥伦比亚和康奈尔大学附属纽约长老会医院博士后
研究方向为淋巴肿瘤的精确诊疗