补体C5抑制剂为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）一线标准方案，但易诱发血管外溶血、血红蛋白提升有限，大量患者难以实现理想血象控制，临床存在突出治疗缺口。2026 EHA 年会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授公布的一项研究显示，口服补体因子B抑制剂MY008211A在未经补体抑制剂治疗的中国PNH患者中的疗效显示优于依库珠单抗，有望改写PNH一线治疗策略。《肿瘤瞭望-血液时讯》现场特邀张凤奎教授深度解读此项前沿研究。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：目前C5抑制剂已成为PNH标准治疗，但部分患者仍存在贫血持续、血红蛋白恢复不理想等未满足需求。本研究显示，MY008211A在输血独立和血红蛋白正常化方面显著优于依库珠单抗。您认为这一结果对PNH治疗目标和临床实践将带来哪些重要影响？

张凤奎教授：依库珠单抗作为首个获批上市的补体抑制剂，开创了现代PNH治疗的新纪元。然而，作为一种下游补体抑制剂，其在有效抑制血管内溶血、稳定血红蛋白的同时，存在一个固有缺陷，即会显著加重血管外溶血。因此，研发上游补体抑制剂以克服这一缺陷，成为PNH治疗的重要发展方向。

兰诺可泮作为一种B因子抑制剂，与已上市的伊普可泮属于同类药物。B因子抑制剂能够有效抑制上游补体活化，不仅能控制血管内溶血，还能避免血管外溶血的发生，从而显著提升患者的血红蛋白水平并降低网织红细胞计数。同时，相较于需要静脉输注的下游补体抑制剂，兰诺可泮作为口服制剂具有显著的便利性优势。它不仅能够有效控制疾病进展，还可大幅提升治疗依从性，为患者带来更大的临床获益。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：研究显示，MY008211A不仅实现了优异的溶血控制，还带来了更显著的血红蛋白升高和网织红细胞下降。您认为Factor B抑制剂相较于传统C5抑制剂的机制优势主要体现在哪些方面？这些优势对于改善患者长期预后有何意义？

张凤奎教授：具体而言，在临床试验中，当评估周期达到18至24周时，兰诺可泮治疗组中血红蛋白恢复正常（Hb≥120 g/L）的患者比例高达50.0%，而下游补体抑制剂依库珠单抗组仅为9.1%，两者疗效差距显著。从药效学角度来看，兰诺可泮展现出明显的优效性。此外，兰诺可泮作为口服制剂，赋予了患者极大的用药自主性与便利性，使其能够在家中完成治疗，免去了频繁长途奔波至医院接受静脉输注的负担。

在血红蛋白的改善幅度方面，最小二乘法分析结果显示，兰诺可泮在提升血红蛋白水平上同样显著优于下游补体抑制剂。血红蛋白的显著升高直接带来了患者生活质量的实质性改善，进而有效提升了患者的长期治疗依从性。这也标志着PNH从早期的“无药可治”、到传统疗法时代的“疗效受限”，最终迈入如今“血液学指标显著改善且用药高度便捷”的慢性病管理新时期。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：作为一种口服补体抑制剂，MY008211A在展现疗效优势的同时，也有望提升患者长期治疗的便利性和依从性。结合本研究结果，您认为未来该药在PNH治疗中的临床定位如何？哪些患者人群最有可能从中获益？

张凤奎教授：简而言之，所有PNH患者均有望从兰诺可泮治疗中获益。具体而言，无论是既往接受过下游补体抑制剂治疗并转换为兰诺可泮的患者，还是未曾接受过补体抑制剂治疗的初治患者，均能从中获得显著的益处。因此，在当前溶血性PNH的治疗趋势下，B因子抑制剂有望成为一线治疗的首选，从而为患者带来更大的临床获益。

专家简介

张凤奎 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家

博士、主任医师、教授、博士生导师

研究方向：造血系统红细胞疾病临床及实验研究

率先系统报告我国大颗粒淋巴细胞白血病、先天性红细胞生成异常性贫血、再障造血细胞遗传不稳定性、一线应用ATG联合CsA及大剂量环磷酰胺治疗再障等

《中华血液学杂志》副总编和多个血液专业杂志编委主持和参与多项课题研究，发表论文九十余篇

曾多次被评为先进工作者、优秀共产党员、医科院优秀教师和天津市“五一劳动奖章”